[发明专利]一种治疗白血病的药物

说明书

本发明涉及一种治疗白血病的药物，其具体包括一种化合物与多肽，该药物能提高白血病细胞的膜通透性以及细胞杀伤效果，并且其对正常细胞毒性低，因此能够有效抑制白血病细胞的细胞增殖、诱导肿瘤细胞凋亡，具有较好的应用前景。

技术领域

本发明涉及一种能够特异性抑制白血病的药物，属于生物制药领域。

背景技术

白血病(leukemia)是一类发生于造血器官，以血液和骨髓中白细胞及其前体细胞的增殖和发育异常的一种恶性肿瘤疾病。由于造血干细胞分化异常，导致在骨髓和其他造血组织中白血病细胞不正常的过度增生、积聚并浸润其他组织和器官，同时使正常造血受抑制，临床表现为出血、贫血、感染及各器官浸润症状。

据相关统计，白血病约占肿瘤发病率的3％左右，好发于儿童和青年，男性患者较女性多。白血病的发病率在世界各国中，欧洲和北美发病率最高，其死亡率为3.2-7.4/10万人口。亚洲和南美洲发病率较低，死亡率为2.8-4.5/10万人口，并以每年至少3-4万的速度增加。在我国各年龄组恶性肿瘤的死亡率中分别占第6位(男性)和第8位(女性)，在儿童及35岁以下的死亡率中占第1位。

近年来，随着我国经济的飞速发展，环境污染日益严重，肿瘤已成为我国威胁人民健康和生命的头号疾病，尤其是恶性肿瘤的发病率不断攀升，白血病的情况也不容乐观。

根据白血病细胞的成熟程度和自然病程，白血病可分为急性和慢性两大类。急性白血病是造血干祖细胞来源的恶性克隆性血液系统疾病。临床以感染、出血、贫血和髓外组织器官浸润为主要表现，病情进展迅速。自然病程仅有数周至数月。一般可根据白血病细胞系列归属分为急性髓系白血病(AML)和急性淋巴细胞白血病(ALL)两大类。

慢性白血病其特征是有功能的已分化成熟细胞过度增生，因此慢性白血应是一种由于信号传导不良或细胞增殖失控所至的疾患，而非成熟障碍所至。慢性白血病常见有慢性粒细胞性白血病(C ML)、慢性淋巴细胞性白血病(CLL)。

白细胞增生与浸润为白血病的特异性病理变化，变现为淋巴结、肝、脾肿大，胸骨压痛。亦可表现其他部位浸润，如出现胸腔积液、腹腔积液或心包积液，以及中枢神经系统浸润等。由于白血病导致中性粒细胞数量减少和功能缺陷，从而容易引发各种细菌感染，其中以口腔、肠、肺部等炎症最为常见。血小板减少，纤维蛋白溶解，弥散性血管内凝血及血浆蛋白结合多糖体增多，抑制凝血功能，患者多伴有出血现象，常见于皮肤黏膜、造血组织、脾、胃等。白血病产生的部正常分化细胞抑制正常造血细胞，破坏红细胞生长的骨髓环境，引致溶血现象，造成贫血。白细胞增多还可导致小血管阻塞及出血性栓塞，引起患者瘫痪、昏迷、甚至死亡。

化学治疗目前仍为白血病的主要治疗手段，目的是清除白血病细胞克隆并重建骨髓正常造血功能。急性白血病治疗可分为两个阶段，即诱导缓解和缓解后治疗(巩固强化和维持治疗)。诱导缓解阶段是选择数种作用机理不同药物联合组成方案，剂量以达到使骨髓轻度抑制为度。争取用药1～2个疗程达到完全缓解，恢复造血功能。但此时患者并未痊愈，治疗进入第2阶段即缓解后治疗，缓解后治疗一般于第一次取得完全缓解之后两周开始，化疗方案除诱导缓解时使用的原方案外，另择多个新方案，其中包括两个大剂量强化方案穿插于其中，各方案轮换交替进行，进行巩固强化治疗。

放射治疗常作为造血干细胞移植中预处理方案的一部分而使用，但由于白血病细胞本身充斥于人体的循环系统、造血器官及被浸润的组织，所以放射疗法在白血病治疗中有一定的局限性，一般用于局部照射明显肿大的肝脾或淋巴结节以缓解症状，或用于骨髓移植前的预处理，以减少排斥反应。