[发明专利]基于CRISPR-Cas13的RNA编辑系统及应用有效
| 申请号： | 201911009403.1 | 申请日： | 2019-10-23 |
| 公开（公告）号： | CN111206053B | 公开（公告）日： | 2022-11-15 |
| 发明（设计）人： | 马信龙;赵杰 | 申请（专利权）人： | 天津市天津医院 |
| 主分类号： | C12N15/87 | 分类号： | C12N15/87;C12N15/85;C12N5/10;A61K48/00;A61K38/46;A61K38/45;A61K38/44;A61P19/00;A61P19/10;A61P19/08;A61P25/28;A61P25/00;A61P9/12;A61P9/10 |
| 代理公司： | 北京品源专利代理有限公司 11332 | 代理人： | 倪焱 |
| 地址： | 300299 *** | 国省代码： | 天津;12 |
| 权利要求书： | 查看更多 | 说明书： | 查看更多 |
| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 基于 crispr cas13 rna 编辑 系统 应用 | ||
1.一种基于CRISPR-Cas13的RNA编辑系统，其特征在于，所述系统包括靶向元件、编辑效应元件和向导元件；
其中，所述靶向元件包含刺激响应蛋白A和失活型Cas13酶（dCas13），所述编辑效应元件包括刺激响应蛋白B和RNA编辑效应蛋白；
所述刺激响应蛋白A与刺激响应蛋白B在刺激作用下相互结合，刺激消失后解除结合；
所述RNA编辑系统为光控RNA编辑系统PAMEC；
所述光控RNA编辑系统PAMEC包括光控RNA编辑系统PAMEC-1和光控RNA编辑系统PAMEC-2；
所述光控RNA编辑系统PAMEC-1包括靶向元件dCas13b-CIBN、编辑效应元件CRY2PHR-FTO和向导元件guide RNA；
所述光控RNA编辑系统PAMEC-2包括靶向元件dCas13b-CIBN、编辑效应元件CRY2PHR-M3M14甲基化转移酶结构域和向导元件guide RNA；
所述dCas13b-CIBN的氨基酸序列为 SEQ ID NO.1；所述CRY2PHR-FTO的氨基酸序列为SEQ ID NO.2；所述CRY2PHR-M3M14甲基化转移酶结构域的氨基酸序列为SEQ ID NO.3。
2.一种质粒，其特征在于，所述质粒中包含权利要求1所述的RNA编辑系统的元件。
3.一种细胞模型，其特征在于，所述细胞模型中包含权利要求2所述的质粒。
4.一种药物组合物，其特征在于，所述药物组合物中包含权利要求1所述的系统、权利要求2所述的质粒或权利要求3所述的细胞模型中的任意一种或至少两种的组合。
5.一种如权利要求1所述的系统、权利要求2所述的质粒、权利要求3所述的细胞模型或权利要求4所述的药物组合物用于制备治疗和/或预防骨科系统、神经系统、心血管系统或内分泌系统疾病的药物的应用。
该专利技术资料仅供研究查看技术是否侵权等信息，商用须获得专利权人授权。该专利全部权利属于天津市天津医院，未经天津市天津医院许可，擅自商用是侵权行为。如果您想购买此专利、获得商业授权和技术合作，请联系【客服】
本文链接：http://www.vipzhuanli.com/pat/books/201911009403.1/1.html，转载请声明来源钻瓜专利网。
