[发明专利]α-突触核蛋白反义寡核苷酸及其用途

权利要求书

1.反义寡核苷酸，其包含长度为10至30个核苷酸的连续的核苷酸序列，其中所述连续的核苷酸序列与α-突触核蛋白(SNCA)转录物中的内含子区域至少90％互补。

2.如权利要求1所述的反义寡核苷酸，其中所述内含子区域选自与SEQ ID NO：1的核苷酸6336-7604相对应的内含子1；与SEQ ID NO：1的核苷酸7751-15112相对应的内含子2；与SEQ ID NO：1的核苷酸15155-20908相对应的内含子3；或与SEQ ID NO：1的核苷酸21052-114019相对应的内含子4。

3.如权利要求1所述的反义寡核苷酸，其中所述连续的核苷酸序列与α-突触核蛋白(SNCA)转录物中的核酸序列至少90％互补，其中所述核酸序列选自由以下各项组成的组：

i)SEQ ID NO：1的核苷酸21052-29654；

ii)SEQ ID NO：1的核苷酸30931-33938；

iii)SEQ ID NO：1的核苷酸44640-44861；

iv)SEQ ID NO：1的核苷酸47924-58752；

v)SEQ ID NO：1的核苷酸4942-5343；

vi)SEQ ID NO：1的核苷酸6336-7041；

vii)SEQ ID NO：1的核苷酸7329-7600；

viii)SEQ ID NO：1的核苷酸7751-7783；

ix)SEQ ID NO：1的核苷酸8277-8501；

x)SEQ ID NO：1的核苷酸9034-9526；

xi)SEQ ID NO：1的核苷酸9982-14279；

xii)SEQ ID NO：1的核苷酸15204-19041；

xiii)SEQ ID NO：1的核苷酸20351-20908

xiv)SEQ ID NO：1的核苷酸34932-37077；

xv)SEQ ID NO：1的核苷酸38081-42869；

xvi)SEQ ID NO：1的核苷酸38081-38303

xvii)SEQ ID NO：1的核苷酸40218-42869

xviii)SEQ ID NO：1的核苷酸46173-46920；

xix)SEQ ID NO：1的核苷酸60678-60905；

xx)SEQ ID NO：1的核苷酸62066-62397；

xxi)SEQ ID NO：1的核苷酸67759-71625；

xxii)SEQ ID NO：1的核苷酸72926-86991；

xxiii)SEQ ID NO：1的核苷酸88168-93783；

xxiv)SEQ ID NO：1的核苷酸94976-102573；

xxv)SEQ ID NO：1的核苷酸104920-107438；

xxvi)SEQ ID NO：1的核苷酸106378-106755；

xxvii)SEQ ID NO：1的核苷酸106700-106755；

xxviii)SEQ ID NO：1的核苷酸108948-114019；和

xxix)SEQ ID NO：1的核苷酸114292-116636。

4.如权利要求1至3中任一项所述的反义寡核苷酸，其中所述核酸序列对应于SEQ IDNO：1的核苷酸24483-28791；SEQ ID NO：1的核苷酸32226-32242；SEQ ID NO：1的核苷酸44741-44758或SEQ ID NO：1的核苷酸48641-48659。

5.如权利要求1至4中任一项所述的反义寡核苷酸，其中所述连续的核苷酸序列包含选自SEQ ID NO：7至SEQ ID NO：1302或SEQ ID NO：1309-1353的具有不多于2个错配的序列。

6.如权利要求1至5中任一项所述的反义寡核苷酸，其中所述连续的核苷酸序列由选自SEQ ID NO：7至SEQ ID NO：1302或SEQ ID NO：1309-1353的序列组成。