[发明专利]用于调节TMEM106B表达的寡核苷酸

权利要求书

1.长度为10至50个核苷酸的治疗性寡核苷酸，其包含与哺乳动物TMEM106B靶核酸至少90％互补，例如完全互补的长度为10-30个核苷酸的连续核苷酸序列。

2.根据权利要求1所述的寡核苷酸，其中所述哺乳动物TMEM106B靶核酸选自由SEQ IDNO：1、2、3、4、5和6组成的组，或其天然存在的变体。

3.根据权利要求1或2所述的寡核苷酸，其中所述连续核苷酸序列包含与SEQ ID NO：1的区域至少90％互补,例如完全互补的至少10个连续核苷酸，其中所述区域选自由SEQ IDNO：1的位置546-563；2122-2140；2143-2160；2165-2183；2300-2317；2392-2410；2548-2565；3507-3524；3678-3694；3736-3753；3752-3767；3802-3819；3908-3925；3908-6417；4321-4337；4701-4720；4948-4965；5063-5080；5069-5086；5172-5190；5512-5530；5583-5599；6015-6047；6015-6032；6032-6047；6125-6154；6125-6140；6136-6154；6172-6189；6200-6231；6200-6216；6214-6231；6401-6417；6458-6476；6837-6853；8453-8472；8983-9001；9533-9549；9628-9644；11065-11083；11117-11134；11264-11281；12310-12325；12870-12887；13050-13065；13397-13414；15061-15079；15249-15266；15318-15336；15368-15385；15440-15457；15632-15649；15823-15842；16496-16513；19090-19109；19198-19217；19211-19228；19699-19718；20217-20243；20217-20236；20227-20243；20755-26403；20767-20786；20880-20896；21084-21101；21214-21231；21425-21442；22110-25406；22110-22128；23374-23393；23435-23452；23806-23822；23874-23890；24045-24098；24045-24063；24060-24077；24060-24076；24064-24083；24081-24098；24801-24828；24801-24819；24812-24828；25050-25067；25372-25387；25392-25406；25773-25790；25796-25814；25969-25985；和29351-29367组成的组。

4.根据权利要求1至3中任一项所述的寡核苷酸，其中，所述连续核苷酸序列包含与哺乳动物TMEM106B靶核酸的3'UTR至少90％互补，例如完全互补的至少10个连续核苷酸。

5.根据权利要求1-4中任一项所述的寡核苷酸，其中所述连续核苷酸序列与SEQ IDNO：1的位置20755至位置26403至少90％互补，例如完全互补。

6.根据权利要求1至5中任一项所述的寡核苷酸，其中所述连续核苷酸序列与SEQ IDNO:1或权利要求3或5中所列的SEQ ID NO:1的区域之一100％互补。

7.根据权利要求1至6中任一项所述的寡核苷酸，其中所述连续核苷酸序列的长度为至少12个核苷酸，例如长度为至少14个核苷酸，所述核苷酸与SEQ ID NO 1或与权利要求3或5中所列的SEQ ID NO:1的区域之一完全互补。