[发明专利]抗癌微小RNA及其脂质制剂

权利要求书

1.一种包含纳米颗粒的组合物，所述纳米颗粒包含二氨基脂质和miRNA或miRNA的来源，其中

i)所述miRNA是miRNA分子、isomiR或其模拟物，并且是抗癌miRNA，其中优选地，其是具有种子序列的寡核苷酸，所述种子序列包含SEQ ID NO:17-50所示种子序列的7个核苷酸中的至少6个核苷酸，并且其中优选地，所述miRNA选自下组：miRNA-193a，miRNA-323，miRNA-342，miRNA-520f，miRNA-520f-i3，miRNA-3157和miRNA-7，或其isomiR，或其模拟物，和其中

ii)所述二氨基脂质为通式(I)

其中，

n是0、1或2，和

T¹、T²和T³各自独立地是C₁₀-C₁₈链，其具有任选的不饱和基团并具有0、1、2、3或4个取代，其中所述取代选自下组：C₁-C₄烷基、C₁-C₄烯基和C₁-C₄烷氧基。

2.如权利要求1所述的组合物，其中，所述miRNA是：

i).miRNA-323-5p分子，miRNA-323-5p isomiR或miRNA-323-5p模拟物，或

ii).miRNA-342-5p分子，miRNA-324-5p isomiR或miRNA-324-5p模拟物，或

iii).miRNA-520f-3p分子，miRNA-520f-3p isomiR或miRNA-520f-3p模拟物，或

iv).miRNA-520f-3p-i3分子，miRNA-520f-3p-i3 isomiR或miRNA-520f-3p-i3模拟物，或

v).miRNA-3157-5p分子，miRNA-3157-5p isomiR或miRNA-3157-5p模拟物，或

vi).miRNA-193a-3p分子，miRNA-193a-3p isomiR或miRNA-193a-3p模拟物，或

vii).miRNA-7-5p分子，miRNA-7-5p isomiR或miRNA-7-5p模拟物。

3.如权利要求1或2所述的组合物，其中miRNA的来源是miRNA的前体并且是长度为至少50个核苷酸的寡核苷酸。

4.如权利要求1-3中任一项所述的组合物，

其中所述miRNA与SEQ ID NO:51-125、209、211、213、215、217、219或221中任一项具有至少70％序列相同性，

和/或其中所述miRNA的长度为15-30个核苷酸，

并且其中所述miRNA的来源是所述miRNA的前体并且与SEQ ID NO:1-16中任一项，优选与SEQ ID NO:1-8中任一项具有至少70％序列相同性。

5.如权利要求1-4中任一项所述的组合物，其还包含其他miRNA或其前体，其中所述miRNA选自下组：miRNA-193a，miRNA-323，miRNA-342，miRNA-520f，miRNA-520f-i3，miRNA-3157，和miRNA-7，或其isomiR，或其模拟物。

6.如权利要求1-5中任一项所述的组合物，其中，所述二氨基脂质为通式(I)，其中T¹、T²和T³各自独立地选自下组：法呢基，月桂基，十三烷基，肉豆蔻基，十五烷基，鲸蜡基，黄油基，硬脂基，α-亚油烯基，γ-亚油烯基，亚油基，硬脂四烯基，11-十八碳烯基，油基，反式油基，棕榈油基和3,7,11-三甲基十二烷基。

7.如权利要求1-6中任一项所述的组合物，其中，所述二氨基脂质为通式(I)，其中n是1。