[发明专利]用于减少FXI表达的化合物和方法

权利要求书

1.一种低聚化合物，其根据以下化学结构：

或其盐。

2.一种低聚化合物，其根据以下化学结构：

3.一种低聚化合物，其包含根据下式的经修饰的寡核苷酸和共轭基团：

(THA-GalNAc₃)o Aes mCeo Geo Geo mCeo Ads Tds Tds Gds Gds Tds Gds mCds AdsmCds Aeo Geo Tes Tes Te(SEQ ID NO:3)；其中，

A＝腺嘌呤核碱基，

mC＝5-甲基胞嘧啶核碱基，

G＝鸟嘌呤核碱基，

T＝胸腺嘧啶核碱基，

e＝2'-OCH₂CH₂OCH₃核糖基糖部分，

d＝2'-脱氧核糖基糖部分，

s＝硫代磷酸酯核苷间键，

o＝磷酸二酯核苷间键，且

4.如权利要求1所述的低聚化合物，所述低聚化合物为钠盐或钾盐。

5.一种如权利要求1-4中任一项所述的低聚化合物的群体，其中所述硫代磷酸酯核苷间键联均为立体无规的。

6.一种药物组合物，其包含如权利要求1-4中任一项所述的低聚化合物，和药学上可接受的稀释剂。

7.如权利要求6所述的药物组合物，其中所述药学上可接受的稀释剂为无菌盐水或无菌水。

8.根据权利要求6所述的药物组合物，其中所述药物组合物由所述低聚化合物和无菌盐水或无菌水组成。

9.如权利要求6所述的药物组合物，其中所述药物组合物基本上由所述低聚化合物和无菌盐水或无菌水组成。

10.一种药物组合物，其包含如权利要求5所述的低聚化合物的群体，和药学上可接受的稀释剂。

11.如权利要求10所述的药物组合物，其中所述药学上可接受的稀释剂为无菌盐水或无菌水。

12.如权利要求10所述的药物组合物，其中所述药物组合物由所述低聚化合物和无菌盐水或无菌水组成。

13.如权利要求10所述的药物组合物，其中所述药物组合物基本上由所述低聚化合物和无菌盐水或无菌水组成。

14.如权利要求1-4中任一项所述的低聚化合物、如权利要求5所述的低聚化合物的群体或如权利要求6-13中任一项所述的药物组合物在制备用于治疗血栓栓塞病症的药物中的用途。

15.如权利要求1-4中任一项所述的低聚化合物、如权利要求5所述的低聚化合物的群体或如权利要求6-13中任一项所述的药物组合物在制备用于治疗选自以下疾病的药物中的用途：终末期肾病(ESRD)、慢性肾病(CKD)和冠状动脉疾病(CAD)。