[发明专利]基于AAV的基因和蛋白质递送模块化系统

权利要求书

1.包含外表面的腺相关病毒(AAV)，所述表面包含一个或多个肽标签，所述肽标签能与结合伴侣形成键，其中所述AAV是活病毒。

2.一种偶联物，其包含权利要求1所述的AAV和至少一个多肽，所述多肽包含第一结构域和第二结构域，所述第一结构域包含针对所述标签的结合伴侣，所述第二结构域包含生物活性多肽，其中所述AAV和所述多肽结合。

3.如权利要求2所述的偶联物，其中，所述第二结构域包括Cas9。

4.一种偶联物，其包含至少一个权利要求1所述的AAV(第一AAV)和至少一个第二AAV，其中第二AAV包含第二外表面，该第二外表面包含针对所述标签或针对第三接头分子的至少一个结合伴侣，其中所述至少一个第一AAV和所述至少一个第二AAV结合，且其中所述至少一个第二AAV是活病毒。

5.如权利要求4所述的偶联物，其中，所述偶联物中的第一AAV和第二AAV包含基因组，所述基因组包含转基因的分开的相应片段，从而在用所述偶联物感染细胞时可组装成完整的转基因。

6.如权利要求4或5所述的偶联物，其中，所述至少一个第一AAV的外表面包含针对肽标签的至少一个结合伴侣，所述肽标签能与结合伴侣形成键。

7.如权利要求4-6中任一项所述的偶联物，其中，所述至少一个第二AAV的第二外表面包含能与结合伴侣形成键的一个或多个肽标签。

8.如权利要求4-7中任一项所述的偶联物，其包含多于一个所述第一AAV。

9.如权利要求4-8中任一项所述的偶联物，其包含多于一个所述第二AAV。

10.如权利要求4-9中任一项所述的偶联物，其包含第三接头分子，其中所述第三接头分子将AAV桥接在一起。

11.如权利要求1-10中任一项所述的偶联物，其中，所述键为共价键。

12.一种组合物，其包含细胞和权利要求1-11中任一项所述的AAV或偶联物，其中，所述细胞用所述AAV或偶联物感染。

13.如权利要求12所述的组合物，其中所述细胞是体内的。

14.如权利要求12或13所述的组合物，其中，所述细胞是人细胞。

15.如权利要求12或13所述的组合物，其中，所述细胞是牛、犬、山羊、马、猫、绵羊、猪或灵长类动物细胞。

16.一种药物组合物，其包含：如权利要求1-11中任一项所述的AAV或偶联物，以及药学上可接受的运载体。