[发明专利]用AG10治疗TTR淀粉样变性的方法在审
| 申请号： | 201980031022.5 | 申请日： | 2019-03-22 |
| 公开（公告）号： | CN112218632A | 公开（公告）日： | 2021-01-12 |
| 发明（设计）人： | U·辛哈;S·拉奥 | 申请（专利权）人： | 文涵治疗有限公司 |
| 主分类号： | A61K31/415 | 分类号： | A61K31/415;A61P25/00;A61P9/00;A61P27/02;A61P9/04 |
| 代理公司： | 上海一平知识产权代理有限公司 31266 | 代理人： | 徐迅;崔佳佳 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | ag10 治疗 ttr 淀粉 变性 方法 | ||
1.一种治疗有需要的受试者的转甲状腺素蛋白(TTR)淀粉样变性的方法，所述方法包括向有需要的受试者施用治疗有效量的具有下式的化合物1：
或其药学上可接受的盐，其中所述治疗有效量是每日总剂量约10mg至2000mg。
2.如权利要求1所述的方法，其特征在于，所述治疗有效量是每日总剂量约10mg至50mg。
3.如权利要求1所述的方法，其特征在于，所述治疗有效量是每日总剂量约50mg至300mg。
4.如权利要求1所述的方法，其特征在于，所述治疗有效量是每日总剂量约50mg至150mg。
5.如权利要求1所述的方法，其特征在于，所述治疗有效量是每日总剂量约150mg至800mg。
6.如权利要求1所述的方法，其特征在于，所述治疗有效量是每日总剂量约800mg至1600mg。
7.如权利要求1所述的方法，其特征在于，所述治疗有效量是每日总剂量约800mg。
8.如权利要求1所述的方法，其特征在于，所述治疗有效量是每日总剂量约1600mg。
9.如权利要求1至8中任一项所述的方法，其特征在于，化合物1为盐酸盐形式。
10.如权利要求1至9中任一项所述的方法，其特征在于，所述化合物1是口服给药。
11.如权利要求1至10中任一项所述的方法，其特征在于，所述化合物1每天给药一次。
12.如权利要求1至10中任一项所述的方法，其特征在于，所述化合物1每天给药两次。
13.如权利要求1至10中任一项所述的方法，其特征在于，所述化合物1每天给药三次。
14.如权利要求1至10中任一项所述的方法，其特征在于，所述化合物1每天给药四次。
15.一种治疗有需要的受试者的转甲状腺素蛋白(TTR)淀粉样变性的方法，所述方法包括向有需要的受试者施用治疗有效量的具有下式的化合物1：
或其药学上可接受的盐，其中化合物1的治疗有效量维持至少5μM的化合物1的谷底血浆浓度。
16.如权利要求15所述的方法，其特征在于，所述化合物1的治疗有效量维持至少6μM的化合物1的谷底血浆浓度。
17.如权利要求15所述的方法，其特征在于，所述化合物1的治疗有效量维持至少7.5μM的化合物1的谷底血浆浓度。
18.如权利要求15所述的方法，其特征在于，所述化合物1的治疗有效量维持至少8μM的化合物1的谷底血浆浓度。
19.如权利要求15所述的方法，其特征在于，所述化合物1的治疗有效量维持5至30μM的化合物1的谷底血浆浓度。
20.如权利要求15所述的方法，其特征在于，所述化合物1的治疗有效量维持5至25μM的化合物1的谷底血浆浓度。
21.如权利要求15所述的方法，其特征在于，所述化合物1的治疗有效量维持6至20μM的化合物1的谷底血浆浓度。
22.如权利要求15所述的方法，其特征在于，所述化合物1的治疗有效量维持7.5至15μM的化合物1的谷底血浆浓度。
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