[发明专利]寡核苷酸组合物及其使用方法在审
| 申请号： | 201980031169.4 | 申请日： | 2019-05-10 |
| 公开（公告）号： | CN112218664A | 公开（公告）日： | 2021-01-12 |
| 发明（设计）人： | 詹森·敬新·张;钱德拉·瓦尔格赛;岩本直树;西科都·夏克提·希瓦利拉;纳扬塔拉·科塔里;安·菲根·杜宾;塞尔维·拉马萨米;帕查穆图·坎德萨米;贾亚坎森·库马拉萨米;戈帕尔·雷迪·博米涅尼;苏布拉马尼安·马拉潘;塞苏马德哈万·迪娃卡奥门奈;大卫·查尔斯·唐奈·巴特勒;陆根良;杨海琳;清水护;普拉肖特·莫尼安 | 申请（专利权）人： | 波涛生命科学有限公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00 |
| 代理公司： | 深圳中一联合知识产权代理有限公司 44414 | 代理人： | 王丽 |
| 地址： | 新加坡*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 寡核苷酸 组合 及其 使用方法 | ||
1.一种寡核苷酸，该寡核苷酸具有WV-14791的结构：
fU*SfC*SfCn001RfG*SfG*SfUn001RfU*SmCfU*SmG*SfA*SmAmGfG*SfU*SfGn001RfU*SfU*SfC*SfU，
或其药学上可接受的盐形式，其中：
f代表经2’-F修饰的核苷；
*S代表Sp硫代磷酸酯；
m代表经2’-OMe修饰的核苷；并且
n001R是其中磷呈Rp构型。
2.一种寡核苷酸，该寡核苷酸具有WV-13826的结构：
fU*SfC*SfC*SfG*SfG*SfU*SfU*SmCfU*SmG*SfA*SmAmGfG*SfU*SfG*SfU*SfU*SfC，
或其药学上可接受的盐形式，其中：
f代表经2’-F修饰的核苷；
*S代表Sp硫代磷酸酯；
m代表经2’-OMe修饰的核苷。
3.一种寡核苷酸，该寡核苷酸具有WV-13864的结构：
fC*SfU*SfCn001RfC*SfG*SfGn001RfU*SfU*SmCfU*SmG*SfA*SmAfG*SfG*SfU*SfGn001RfU*SfU*SfC，
或其药学上可接受的盐形式，其中：
f代表经2’-F修饰的核苷；
*S代表Sp硫代磷酸酯；
m代表经2’-OMe修饰的核苷；并且
n001R是其中磷呈Rp构型。
4.一种寡核苷酸，该寡核苷酸具有WV-13835的结构：
fU*SfC*SfC*SfG*SfG*SfU*SfU*SmCfU*SmG*SfA*SmAmGfG*SfU*SfG*SfU*SfU*SfC*SfU，
或其药学上可接受的盐形式，其中：
f代表经2’-F修饰的核苷；
*S代表Sp硫代磷酸酯；并且
m代表经2’-OMe修饰的核苷。
5.一种寡核苷酸，该寡核苷酸具有WV-143444的结构：
fC*SfU*SfCn001RfC*SfG*SfGn001RfU*SfU*SmCfU*SmG*SfA*SmAfGfG*SfU*SfGn001RfU*SfU*SfC，
或其药学上可接受的盐形式，其中：
f代表经2’-F修饰的核苷；
*S代表Sp硫代磷酸酯；
m代表经2’-OMe修饰的核苷；并且
n001R是其中磷呈Rp构型。
6.如权利要求1-5中任一项所述的寡核苷酸，其中该寡核苷酸呈盐形式。
7.如权利要求6所述的寡核苷酸，其中该盐形式是钠盐。
8.如权利要求7所述的寡核苷酸，其中该钠盐中钠离子的数量等于该寡核苷酸中硫代磷酸酯键联和磷酸酯键联的总数量。
9.一种手性受控的寡核苷酸组合物，该手性受控的寡核苷酸组合物包含多个如权利要求1-8中任一项所述的寡核苷酸，其中相对于具有与该寡核苷酸相同碱基序列的寡核苷酸的基本上外消旋制剂，该手性受控的寡核苷酸组合物富集该寡核苷酸。
10.一种药物组合物，该药物组合物包含治疗有效量的如权利要求1-8中任一项所述的寡核苷酸、以及选自以下的药学上可接受的非活性成分：药学上可接受的稀释剂、药学上可接受的赋形剂、和药学上可接受的载体。
11.如权利要求10所述的药物组合物，其中该药物组合物是溶液。
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