[发明专利]micro-RNA和肥胖在审

专利信息
申请号: 201980032204.4 申请日: 2019-03-14
公开(公告)号: CN112119159A 公开(公告)日: 2020-12-22
发明(设计)人: P·P·潘多雷尔;R·潘内拉 申请(专利权)人: 贝斯以色列女执事医疗中心
主分类号: C12N15/11 分类号: C12N15/11;C12N15/113
代理公司: 隆天知识产权代理有限公司 72003 代理人: 吴小瑛;付文川
地址: 美国马*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: micro rna 肥胖
【权利要求书】:

1.一种治疗或预防代谢失调的方法,所述方法包括施用有效量的miR-22的抑制剂给有此需要的受试者。

2.如权利要求1所述的方法,其中在施用所述抑制剂后,所述受试者中miR-22的表达和/或活性降低。

3.如权利要求1或2所述的方法,其中所述miR-22的抑制剂是基于寡核苷酸的抑制剂。

4.如权利要求3所述的方法,其中所述基于寡核苷酸的抑制剂包含与miR-22的成熟序列至少约75%、约80%、约85%、约90%、约95%、约96%、约97%、约98%、约99%或约100%互补的序列。

5.如权利要求3或4所述的方法,其中所述基于寡核苷酸的抑制剂包括脱氧核苷酸或核糖核苷酸。

6.如权利要求3至5任一项所述的方法,其中所述基于寡核苷酸的抑制剂是单链的。

7.如权利要求3至5任一项所述的方法,其中所述基于寡核苷酸的抑制剂是双链的。

8.如权利要求3至7任一项所述的方法,其中所述基于寡核苷酸的抑制剂包含一个或多个化学修饰的核苷酸。

9.如权利要求8所述的方法,其中所述化学修饰的核苷酸是锁核苷酸(LNA)。

10.如权利要求3至9任一项所述的方法,其中所述基于寡核苷酸的抑制剂包含约25个、约20个、约15个、约10个、约9个、约8个、约7个、约6个或约5个或更少的核苷酸。

11.如权利要求3至10任一项所述的方法,其中所述基于寡核苷酸的抑制剂与一个或多个N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)部分结合。

12.如权利要求3至11任一项所述的方法,其中所述基于寡核苷酸的抑制剂是反义寡核苷酸抑制剂。

13.如权利要求3至11任一项所述的方法,其中所述基于寡核苷酸的抑制剂是小分子干扰RNA(siRNA)。

14.如权利要求3至11任一项所述的方法,其中所述基于寡核苷酸的抑制剂是适体。

15.如权利要求1或2所述的方法,其中所述miR-22的抑制剂是基于肽或基于蛋白的抑制剂。

16.如权利要求15所述的方法,其中所述基于蛋白的抑制剂是抗体或其抗原结合部分。

17.如权利要求1或2所述的方法,其中所述miR-22的抑制剂是基于小分子的抑制剂。

18.如上述权利要求任一项所述的方法,其中所述代谢失调是肥胖。

19.如权利要求18所述的方法,其中所述受试者患有普拉德-威利综合征。

20.如权利要求18所述的方法,其中所述受试者患有高胆固醇血症。

21.如权利要求18所述的方法,其中所述受试者具有脂肪量和肥胖相关蛋白(FTO)变体和/或显示FTO表达和/或活性的上调。

22.如权利要求18至21任一项所述的方法,其中所述受试者是肥胖的并且具有大于约30的体重指数。

23.如权利要求18至21任一项所述的方法,其中所述受试者是超重的并且具有约25-29.9的体重指数。

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