[发明专利]APOL1表达的调节剂在审
| 申请号： | 201980033544.9 | 申请日： | 2019-05-21 |
| 公开（公告）号： | CN112423792A | 公开（公告）日： | 2021-02-26 |
| 发明（设计）人： | S·M·弗雷尔 | 申请（专利权）人： | IONIS制药公司 |
| 主分类号： | A61K48/00 | 分类号： | A61K48/00;C07H21/02 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 罗文锋;黄希贵 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | apol1 表达 调节剂 | ||
1.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸长8至80个连接的核苷，具有包含SEQ ID NO:13-1941的核碱基序列中任一项的至少8个、至少9个、至少10个、至少11个、或至少12个连续核碱基的核碱基序列。
2.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸长8至80个核苷并且具有包含SEQ ID NO:13-1941的核碱基序列中任一项的核碱基序列。
3.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸具有由SEQ ID NO:13-1941中的任一项组成的核碱基序列。
4.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸长8至80个连接的核苷，具有包含与具有SEQ ID NO:2的核碱基序列的APOL1核酸的核碱基5849-5907、5853-5869、5855-5873、8145-8180、8168-8216、8306-8321、8320-8338、8723-8847、8743-8760、8829-8847、8755-8840、14342-14390、和14342-14370的等长部分互补的至少8个连续核碱基部分的核碱基序列，其中该修饰的寡核苷酸的核碱基序列与SEQ ID NO:2是互补的。
5.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸长8至80个连接的核苷，在SEQ ID NO:2的核苷酸5854-5869、5855-5870、8164-8179、8306-8321、8321-8336、8744-8759、8829-8844、或14342-14357中是互补的。
6.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸具有由SEQ ID NO:1164、13、76、81、1095、1326、1730、和1925中任一项组成的核碱基序列。
7.一种包含修饰的寡核苷酸的化合物，该修饰的寡核苷酸长8至80个连接的核苷，具有包含SEQ ID NO:1164、13、76、81、1095、1326、1730、和1925中任一项的核碱基序列。
8.根据权利要求1-7中任一项所述的化合物，其中该寡核苷酸与SEQ ID NO:1是至少80％、85％、90％、95％或100％互补的。
9.根据权利要求1-8中任一项所述的化合物，其中该修饰的寡核苷酸包含选自以下的至少一个修饰：至少一个修饰的核苷间连接、至少一个修饰的糖、和至少一个修饰的核碱基。
10.根据权利要求9所述的化合物，其中该修饰的核苷间连接是硫代磷酸酯核苷间连接。
11.根据权利要求9或10所述的化合物，其中该修饰的糖是二环糖。
12.根据权利要求11所述的化合物，其中该二环糖选自下组，该组由以下组成：4'-(CH2)-O-2'(LNA)；4'-(CH2)2-O-2'(ENA)；和4'-CH(CH3)-O-2'(cEt)。
13.根据权利要求11所述的化合物，其中该修饰的糖是2’-O-甲氧基乙基。
14.根据权利要求9-13中任一项所述的化合物，其中该修饰的核碱基是5-甲基胞嘧啶。
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