[发明专利]新颖的RNA-可编程的内切核酸酶系统及其用途在审

专利信息
申请号: 201980033565.0 申请日: 2019-03-19
公开(公告)号: CN112424348A 公开(公告)日: 2021-02-26
发明(设计)人: A·科亨;M·施密特;W·科科;M·B·加马林达;A·古普塔;C·皮茨勒;F·里希特;J·特贝;C·程;R·竹内;C·W·赖斯 申请(专利权)人: 克里斯珀医疗股份公司;拜尔健康护理有限责任公司
主分类号: C12N9/22 分类号: C12N9/22;C12N15/10
代理公司: 中国专利代理(香港)有限公司 72001 代理人: 甘霖;彭昶
地址: 瑞士*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 新颖 rna 可编程 核酸酶 系统 及其 用途
【权利要求书】:

1.合成的RNA-指导的核酸酶(sRGN)多肽,其从N-端至C-端包含:

1)小结构域1,其包含SEQ ID NO: 34-37中的任一个的氨基酸序列或其与SEQ ID NO:34-37中的任一个具有至少约90%序列同一性的变体,

2)小结构域2,其包含SEQ ID NO: 38-41中的任一个的氨基酸序列或其与SEQ ID NO:38-41中的任一个具有至少约90%序列同一性的变体,

3)小结构域3,其包含SEQ ID NO: 42-45中的任一个的氨基酸序列或其与SEQ ID NO:42-45中的任一个具有至少约90%序列同一性的变体,

4)小结构域4,其包含SEQ ID NO: 46-49中的任一个的氨基酸序列或其与SEQ ID NO:46-49中的任一个具有至少约90%序列同一性的变体,

5)小结构域5,其包含SEQ ID NO: 50-53中的任一个的氨基酸序列或其与SEQ ID NO:50-53中的任一个具有至少约90%序列同一性的变体,

6)小结构域6,其包含SEQ ID NO: 54-57中的任一个的氨基酸序列或其与SEQ ID NO:54-57中的任一个具有至少约90%序列同一性的变体,

7)小结构域7,其包含SEQ ID NO: 58-61中的任一个的氨基酸序列或其与SEQ ID NO:58-61中的任一个具有至少约90%序列同一性的变体,和

8)小结构域8,其包含SEQ ID NO: 62-65中的任一个的氨基酸序列或其与SEQ ID NO:62-65中的任一个具有至少约90%序列同一性的变体,

其中所述小结构域中的至少2个衍生自选自以下的不同亲本Cas9内切核酸酶:路邓葡萄球菌Cas9 (SEQ ID NO: 30)、巴氏葡萄球菌Cas9 (SEQ ID NO: 31)、Staphylococcus microti Cas9 (SEQ ID NO: 33)和猪葡萄球菌Cas9 (SEQ ID NO: 32)。

2.权利要求1的sRGN多肽,其中所述小结构域中的至少3个衍生自选自以下的不同亲本Cas9内切核酸酶:路邓葡萄球菌Cas9 (SEQ ID NO: 30)、巴氏葡萄球菌Cas9 (SEQ ID NO:31)、Staphylococcus microti Cas9 (SEQ ID NO: 33)和猪葡萄球菌Cas9 (SEQ ID NO:32)。

3.权利要求1或2的sRGN多肽,其中小结构域8包含SEQ ID NO: 62的氨基酸序列或其与SEQ ID NO: 62具有至少约90%序列同一性的变体。

4.权利要求1或2的sRGN多肽,其中小结构域8包含SEQ ID NO: 63的氨基酸序列或其与SEQ ID NO: 63具有至少约90%序列同一性的变体。

5.权利要求1-4中的任一项的sRGN多肽,其中小结构域1包含SEQ ID NO: 34的氨基酸序列或其与SEQ ID NO: 34具有至少约90%序列同一性的变体。

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