[发明专利]信使RNA 5’端引入的两个RNA序列取代信使RNA帽在审

申请号：	201980040513.6	申请日：	2019-05-15
公开（公告）号：	CN112567046A	公开（公告）日：	2021-03-26
发明（设计）人：	J·勒穆瓦安	申请（专利权）人：	梅辛杰生物制药
主分类号：	C12Q1/6865	分类号：	C12Q1/6865;C12N15/67;C12N15/115;C12P19/34;C12P21/02
代理公司：	北京戈程知识产权代理有限公司 11314	代理人：	程伟;程云
地址：	法国***	国省代码：	暂无信息
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摘要：
搜索关键词：	信使 rna 引入两个序列取代
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【权利要求书】：

1.一种缺少帽分子的信使核糖核酸(ARNm)分子，其从5'至3'包含：

-5'-UTR区域，包含至少一个拷贝的GUCAGRYC(N_7-19)GCCA(N_12-19)UGCNRYCUG(xrRNA)共有序列；

-一个拷贝的内部核糖体进入位点(IRES)ARN序列；和

-开放阅读框。

2.根据权利要求1所述的ARNm分子，其包含两个拷贝的xrRNA。

3.根据权利要求1或2所述的ARNm分子，其包含SEQ ID NO:1至44中的至少一个SEQ IDNO，优选包含SEQ ID NO：11和SEQ ID NO：26。

4.根据权利要求1至3中任一项所述的ARNm分子，其包含脑心肌炎病毒(EMCV)的IRES序列。

5.根据权利要求1至4中任一项所述的ARNm分子，其包含茎-环，优选根据SEQ ID NO:87，所述茎-环位于5'-UTR区域的5'端。

6.根据权利要求1至5中任一项所述的ARNm分子，其包含选自具有SEQ ID NO：64序列的适体A和具有SEQ ID NO：66序列的适体C的至少一个适体。

7.一种ARNm分子，其包含根据权利要求6所述的适体A，其中所述ARNm分子结合至融合多组氨酸标签的细胞穿透肽(CPP)，所述CPP优选选自具有SEQ ID NO：75序列的M12-H6、具有SEQ ID NO：76序列的CPP1-H6、具有SEQ ID NO：77序列的CPP2-H6、以及具有SEQ ID NO：78序列的CPP3-H6。

8.根据权利要求1至7中任一项所述的ARNm分子，其中开放阅读框编码HRV2病毒的2Apro蛋白。

9.一种脱氧核糖核酸(ADN)分子，其包含编码前述权利要求中任一项所述的ARNm的序列，优选包含：

-T7 ARN聚合酶识别的启动子，所述启动子包含由SEQ ID NO:46所示的序列；

-5'-UTR区域，其包含由SEQ ID NO：50、71、72、73、85、或86所示的序列；

-开放阅读框；和

-3'-UTR区域，其包含选自SEQ ID NO：53、54、55和56所示序列的序列。

10.一种载体，其包含权利要求1至5中任一项所述的ARNm分子或权利要求9所述的ADN。

11.一种用于生产至少一种ARNm的体外方法，其包括使权利要求9所述的ADN分子接触至少一种ARN聚合酶。

12.根据权利要求11所述的生产方法，其包括纯化所述ARNm的步骤。

13.一种药学上可接受的组合物，其包含权利要求1至7中任一项所述的ARNm和生理上可接受的赋形剂和/或佐剂。

14.根据权利要求13所述的组合物在基因疗法或遗传接种中的用途。

15.根据权利要求13或14所述的组合物，其包含权利要求1至7中任一项所述的第二ARNm分子，其中开放阅读框编码2Apro蛋白。