[发明专利]己酮糖激酶(KHK)iRNA组合物及其使用方法在审
| 申请号： | 201980044768.X | 申请日： | 2019-09-17 |
| 公开（公告）号： | CN112424355A | 公开（公告）日： | 2021-02-26 |
| 发明（设计）人： | G·辛克尔 | 申请（专利权）人： | 阿尔尼拉姆医药品有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K31/713;C07H21/02;A61P3/06;A61P3/08;A61P13/12;A61P19/06;A61P9/12 |
| 代理公司： | 北京市金杜律师事务所 11256 | 代理人： | 陈文平;袁元 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 己酮 激酶 khk irna 组合 及其 使用方法 | ||
1.一种用于抑制己酮糖激酶(KHK)基因表达的双链核糖核酸(dsRNA)试剂，其中所述dsRNA试剂包含有义链和反义链，其中所述有义链包含与SEQ ID NO:1的核苷酸89-107、176-194、264-282、474-492、508-526、529-547、562-580、616-646、682-700、705-723、705-757、705-799、739-757、739-799、760-799、804-822、837-855、892-910、959-977、992-1010、922-1041、1013-1041、1069-1108、1169-1140、1111-1140、1155-1196、1221-1261、1267-1294、或1320-1350中任一者的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，并且所述反义链包含与SEQ ID NO:2的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。
2.一种用于抑制己酮糖激酶(KHK)基因表达的双链核糖核酸(dsRNA)试剂，其中所述dsRNA试剂包含有义链和反义链，所述反义链包含互补区域，所述互补区域包含与表3或5中列出的反义序列中任一者相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。
3.根据权利要求2所述的dsRNA试剂，其中所述反义链包含与选自AD-72506、AD-72319、AD-72502、AD-72513、AD-72499、AD-72303、AD-72500、AD-72522、AD-72512、AD-72304、AD-72514、AD-72257、AD-72295、AD-72332、AD-72507、AD-72311、AD-72501、AD-72508、AD-72293、AD-72322、AD-72264、AD-72290、AD-72338、AD-72315、AD-72272、AD-72337、AD-72298、AD-72503、AD-72327、AD-72521、AD-72309、AD-72313、AD-72517、AD-72316、AD-72335、或AD-72317的双链体中的反义序列中任一者相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸。
4.根据权利要求1-3中任一项所述的dsRNA试剂，其中所述有义链和反义链包含选自表3或5中的序列中任一者的序列。
5.根据权利要求1-4中任一项所述的dsRNA试剂，其中所述dsRNA包含至少一个修饰的核苷酸。
6.根据权利要求1-4中任一项所述的dsRNA试剂，其中所述有义链的所有核苷酸和所述反义链的所有核苷酸包含修饰。
7.一种用于抑制己酮糖激酶(KHK)基因表达的双链核糖核酸(dsRNA)试剂，其中所述dsRNA试剂包含形成双链区域的有义链和反义链，
其中所述有义链包含与SEQ ID NO:1的核苷酸89-107、176-194、264-282、474-492、508-526、529-547、562-580、616-646、682-700、705-723、705-757、705-799、739-757、739-799、760-799、804-822、837-855、892-910、959-977、992-1010、922-1041、1013-1041、1069-1108、1169-1140、1111-1140、1155-1196、1221-1261、1267-1294、或1320-1350中任一者的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，并且所述反义链包含与SEQ IDNO:2的核苷酸序列相差不超过3个核苷酸的至少15个连续核苷酸，
其中所述有义链的基本上所有核苷酸和所述反义链的基本上所有核苷酸是修饰的核苷酸，和
其中所述有义链与在3’端连接的配体缀合。
8.根据权利要求7所述的dsRNA试剂，其中所述有义链的所有核苷酸和所述反义链的所有核苷酸包含修饰。
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