[发明专利]用于治疗帕金森氏病的组合物和方法在审
| 申请号： | 201980045798.2 | 申请日： | 2019-05-15 |
| 公开（公告）号： | CN112424359A | 公开（公告）日： | 2021-02-26 |
| 发明（设计）人： | B.拉维纳;A.P.凯尔斯 | 申请（专利权）人： | 沃雅戈治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/62 | 分类号： | C12N15/62;A61K38/51;A61K48/00;C12N15/86 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 张文辉 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 帕金森 组合 方法 | ||
1.向受试者施用药物组合物的方法，所述方法包括：向所述受试者施用包含腺伴随病毒(AAV)颗粒的药物组合物，所述腺伴随病毒(AAV)颗粒包含AAV2壳体和载体基因组，其中所述载体基因组包含与SEQ ID NO:979具有至少97％同一性的核苷酸序列。
2.权利要求1的方法，其中所述载体基因组包含SEQ ID NO:979。
3.权利要求1的方法，其中所述载体基因组由SEQ ID NO:979组成。
4.权利要求1至3中任一项的方法，其中通过对所述受试者的至少一个壳核进行后部手术输注将药物组合物施用于所述受试者；并且其中来自后部施用的平均总壳核覆盖为至少50％。
5.权利要求4的方法，其中单个程序期间所述药物组合物的后部施用对于所述受试者的右壳核和左壳核两者均是双侧的。
6.权利要求5的方法，其中来自后部施用的平均总壳核覆盖为50-65％。
7.权利要求5的方法，其中来自后部施用的平均总壳核覆盖为50-60％。
8.权利要求5的方法，其中来自后部施用的平均总壳核覆盖为55-65％。
9.权利要求1至8中任一项的方法，其中手术时间为7-10小时。
10.权利要求1至9中任一项的方法，其中输注时间为2.5-4.5小时。
11.权利要求1至3中任一项的方法，其中通过对所述受试者的至少一个壳核进行经额手术输注将药物组合物施用于所述受试者；并且其中来自后部施用的平均总壳核覆盖为30-50％。
12.权利要求11的方法，其中单个程序期间所述药物组合物的经额施用对于所述受试者的右壳核和左壳核两者均是双侧的。
13.权利要求12的方法，其中来自经额施用的平均总壳核覆盖为35-50％。
14.权利要求12的方法，其中来自经额施用的平均总壳核覆盖为40-50％。
15.权利要求1至14中任一项的方法，其中所述药物组合物包含2.0x1012vg/ml和3.0x1012vg/ml之间的AAV浓度。
16.权利要求1至14中任一项的方法，其中所述药物组合物包含2.4x1012vg/ml和2.8x1012vg/ml之间的AAV浓度。
17.权利要求1至14中任一项的方法，其中所述药物组合物包含约2.6x1012vg/ml的AAV浓度。
18.权利要求1至17中任一项的方法，其中所述药物组合物以多至1800μL/壳核的体积施用。
19.权利要求1至17中任一项的方法，其中所述药物组合物以多至1500μL/壳核的体积施用。
20.权利要求1至19中任一项的方法，其中来自施用的总病毒剂量为2.0x1012vg/ml和9.4x1012vg/ml之间。
21.权利要求1至19中任一项的方法，其中来自施用的总病毒剂量为3.5x1012vg/ml和8.0x1012vg/ml之间。
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