[发明专利]用于治疗免疫性血小板减少症的组合物和方法

权利要求书

1.一种治疗被诊断患有免疫性血小板减少症(ITP)的人类受试者的方法，所述方法包括向所述受试者施用一次或多次剂量的人类FcRn(hFcRn)拮抗剂和一次或多次剂量的被批准用于ITP的护理标准治疗的至少一种化合物。

2.根据权利要求1所述的方法，其中以一次或多次约10nmol/kg至约1000nmol/kg的剂量施用所述hFcRn拮抗剂。

3.根据权利要求2所述的方法，其中所述hFcRn拮抗剂的所述一次或多次剂量在约50nmol/kg至约300nmol/kg的范围。

4.根据权利要求2所述的方法，其中所述hFcRn拮抗剂的一次或多次剂量在约90nmol/kg至约200nmol/kg的范围。

5.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中所述hFcRn拮抗剂是与hFcRn特异性结合的抗体或抗体片段。

6.根据权利要求5所述的方法，其中所述抗体或抗体片段包含与hFcRn特异性结合的一个或多个CDR。

7.根据权利要求5或6所述的方法，其中所述抗体或抗体片段包含人类Fc结构域或由人类Fc结构域组成。

8.根据权利要求7所述的方法，其中所述人类Fc结构域包含改变它与hFcRn的结合的一个或多个突变。

9.根据权利要求8所述的方法，其中所述一个或多个突变包含M252Y、S254T、T256E、H433K和N434F(EU编号)中的一个或多个。

10.根据权利要求5所述的方法，其中所述hFcRn拮抗剂由变体Fc区组成，所述变体Fc区由形成同二聚体的两个Fc结构域组成，其中所述Fc结构域中的每一个的氨基酸序列由SEQID NO:1组成。

11.根据权利要求5所述的方法，其中所述hFcRn拮抗剂是依加替莫德(ARGX-113)。

12.根据权利要求11所述的方法，其中以约5mg/kg的剂量施用依加替莫德(ARGX-113)。

13.根据权利要求11所述的方法，其中以约10mg/kg的剂量施用依加替莫德(ARGX-113)。

14.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中被批准用于ITP的护理标准治疗的所述至少一种化合物包括皮质类固醇。

15.根据权利要求14所述的方法，其中所述皮质类固醇选自由口服泼尼松、静脉内泼尼松、地塞米松和其任何组合组成的组。

16.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中被批准用于ITP的护理标准治疗的所述至少一种化合物包括利妥昔单抗或阿仑单抗。

17.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中被批准用于ITP的护理标准治疗的所述至少一种化合物包括福坦替尼。

18.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中被批准用于ITP的护理标准治疗的所述至少一种化合物包括环孢素、氨苯砜或硫唑嘌呤。

19.根据前述权利要求中任一项所述的方法，其中被批准用于ITP的护理标准治疗的所述至少一种化合物包括血小板生成素受体激动剂。

20.根据权利要求19所述的方法，其中所述血小板生成素受体激动剂是艾曲波帕。