[发明专利]用于调节眼内压和颅内压的材料和方法

权利要求书

1.血清型ShH10的AAV载体病毒体，其包含：

(i)编码RNA指导的内切核酸酶的核酸序列；和

(ii)编码与来自水通道蛋白基因或碳酸酐酶基因的靶序列互补并且能够将所述RNA指导的内切核酸酶引导至所述靶序列的指导RNA的核酸序列。

2.用于调节眼内压或房水产生的方法中的AAV载体病毒体，其中所述AAV载体为血清型ShH10，并且包含：

(i)编码RNA指导的内切核酸酶的核酸序列；和

(ii)编码与来自水通道蛋白基因或碳酸酐酶基因的靶序列互补并且能够将所述RNA指导的内切核酸酶引导至所述靶序列的指导RNA的核酸序列。

3.根据权利要求2所述应用的AAV载体病毒体，其中所述应用是用于治疗高眼压和/或青光眼。

4.根据权利要求3所述应用的AAV载体病毒体，其中所述青光眼是原发性或继发性青光眼。

5.根据权利要求3或权利要求4所述应用的AAV载体病毒体，其中所述原发性青光眼是开角型青光眼、闭角型青光眼或正常眼压性青光眼(NTG)。

6.根据前述权利要求中任一项所述的AAV载体病毒体或应用的AAV载体病毒体，其中所述水通道蛋白(AQP)基因是AQP1、AQP2、AQP3、AQP4、AQP5、AQP6、AQP7或AQP11。

7.根据权利要求6所述的AAV载体病毒体或应用的AAV载体病毒体，其中所述水通道蛋白基因是AQP1、AQP4或AQP5。

8.根据前述权利要求中任一项所述的AAV载体病毒体或应用的AAV载体病毒体，其中所述碳酸酐酶(CAR)基因是CAR2、CAR3、CAR4、CR5b、CAR6、CAR8、CAR9、CAR10、CAR12或CAR14。

9.根据权利要求8所述的AAV载体病毒体或应用的AAV载体病毒体，其中所述CAR基因是CAR2、CAR3、CAR4、CAR12或CAR14。

10.用于调节颅内压或CSF产生的方法中的AAV载体病毒体，其中所述AAV载体为血清型ShH10，并且包含：

(i)编码RNA指导的内切核酸酶的核酸序列；和

(ii)编码与来自水通道蛋白基因或碳酸酐酶基因的靶序列互补并且能够将所述RNA指导的内切核酸酶引导至所述靶序列的指导RNA的核酸序列。

11.根据权利要求10所述应用的AAV载体病毒体，其中所述应用是用于治疗脑积水或特发性颅内高压。

12.根据权利要求11所述应用的AAV载体病毒体，其中所述脑积水是交通性脑积水或非交通性脑积水。

13.根据权利要求11或权利要求12所述应用的AAV载体病毒体，其中所述脑积水是正常压力脑积水。

14.根据权利要求11至13中任一项所述应用的AAV载体病毒体，其中所述脑积水是先天性的或获得性的。

15.根据权利要求1所述的AAV载体病毒体或根据权利要求10至14中任一项所述应用的AAV载体病毒体，其中所述水通道蛋白(AQP)基因是AQP1、AQP2、AQP3、AQP4、AQP5、AQP6、AQP7或AQP11。

16.根据权利要求15所述的AAV载体病毒体或应用的AAV载体病毒体，其中所述水通道蛋白基因是AQP1或AQP4。