[发明专利]使用编码具有增加的表达的重组FVIII变体的病毒载体的A型血友病的基因疗法在审
| 申请号： | 201980047074.1 | 申请日： | 2019-07-15 |
| 公开（公告）号： | CN112449640A | 公开（公告）日： | 2021-03-05 |
| 发明（设计）人： | H·罗滕施泰纳;W·赫尔里格尔 | 申请（专利权）人： | 百深公司;百深有限责任公司 |
| 主分类号： | C07K14/755 | 分类号： | C07K14/755;A61K48/00;C12N15/86;C12N9/64;C12N15/864;A61K38/37 |
| 代理公司： | 上海华诚知识产权代理有限公司 31300 | 代理人： | 汤国华 |
| 地址： | 美国伊*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 使用 编码 具有 增加 表达 重组 fviii 变体 病毒 载体 血友病 基因 疗法 | ||
1.一种用于治疗A型血友病的方法，所述方法包括向被诊断患有A型血友病的人受试者静脉内输注2×1012个腺相关病毒(AAV)颗粒/千克所述人受试者体重的剂量，其中所述AAV颗粒包含多核苷酸，所述多核苷酸包含SEQ ID NO:1(CS04-FL-NA)的核酸序列。
2.一种用于治疗A型血友病的方法，所述方法包括向被诊断患有A型血友病的人受试者静脉内输注6×1012个腺相关病毒(AAV)颗粒/千克所述人受试者体重的剂量，其中所述AAV颗粒包含多核苷酸，所述多核苷酸包含SEQ ID NO:1(CS04-FL-NA)的核酸序列。
3.根据权利要求1或2所述的方法，所述方法还包括向所述被诊断患有A型血友病的人受试者施用泼尼松龙或泼尼松的疗程。
4.如权利要求3所述的方法，其中在输注所述AAV颗粒之后施用泼尼松龙或泼尼松的所述疗程。
5.如权利要求3或4所述的方法，其中施用泼尼松龙或泼尼松的所述疗程包括：
在输注所述AAV颗粒后，紧接着第一周期间向所述人受试者施用60mg泼尼松龙或泼尼松/天；
在输注所述AAV颗粒后，紧接着第二周期间向所述人受试者施用40mg泼尼松龙或泼尼松/天；以及
在输注所述AAV颗粒后，紧接着第三周期间向所述人受试者施用30mg泼尼松龙或泼尼松/天。
6.如权利要求5所述的方法，所述方法还包括在输注所述AAV颗粒后，紧接着第三周之后施用逐渐减少剂量的泼尼松龙或泼尼松。
7.如权利要求6所述的方法，其中施用所述逐渐减少剂量的泼尼松龙或泼尼松包括：
在完成泼尼松龙或泼尼松的初始疗程后，紧接着连续5天向所述人受试者施用20mg泼尼松龙或泼尼松/天；
向所述人受试者施用20mg泼尼松龙或泼尼松5天后，紧接着连续3天向所述人受试者施用15mg泼尼松龙或泼尼松/天；
向所述人受试者施用15mg泼尼松龙或泼尼松3天后，紧接着连续3天向所述人受试者施用10mg泼尼松龙或泼尼松/天；以及
向所述人受试者施用10mg泼尼松龙或泼尼松3天后，紧接着连续3天向所述人受试者施用5mg泼尼松龙或泼尼松/天。
8.如权利要求6所述的方法，其中施用所述逐渐减少剂量的泼尼松龙或泼尼松包括：
在完成泼尼松龙或泼尼松的初始疗程后，紧接着连续7天向所述人受试者施用30mg泼尼松龙或泼尼松/天；
向所述人受试者施用30mg泼尼松龙或泼尼松7天后，紧接着连续7天向所述人受试者施用20mg泼尼松龙或泼尼松/天；
向所述人受试者施用20mg泼尼松龙或泼尼松7天后，紧接着连续5天向所述人受试者施用15mg泼尼松龙或泼尼松/天；
向所述人受试者施用15mg泼尼松龙或泼尼松5天后，紧接着连续5天向所述人受试者施用10mg泼尼松龙或泼尼松/天；以及
向所述人受试者施用10mg泼尼松龙或泼尼松5天后，紧接着连续5天向所述人受试者施用5mg泼尼松龙或泼尼松/天。
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