[发明专利]抗药性免疫细胞及其使用方法在审
| 申请号： | 201980047736.5 | 申请日： | 2019-05-16 |
| 公开（公告）号： | CN112839671A | 公开（公告）日： | 2021-05-25 |
| 发明（设计）人： | M·J·奥斯本;K·L·西朋;B·R·布拉泽 | 申请（专利权）人： | 明尼苏达大学董事会 |
| 主分类号： | A61K38/46 | 分类号： | A61K38/46;C12N5/10;C12N9/22;C12N15/11;C12N15/63;C12N15/90 |
| 代理公司： | 上海专利商标事务所有限公司 31100 | 代理人： | 陈扬扬;李政璋 |
| 地址： | 美国明*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 抗药性 免疫 细胞 及其 使用方法 | ||
1.一种类固醇抗性CRISPR修饰的细胞，其包含：
编码NR3C1的基因座中的遗传修饰，其中所述修饰能够下调NR3C1的基因表达，其中所述修饰位于NR3C1的外显子、剪接供体或剪接受体中，并且其中所述修饰的细胞具有因所述遗传修饰所致的类固醇抗性。
2.如权利要求1所述修饰的细胞，其中，所述细胞是多潜能干细胞、造血前体细胞或造血细胞。
3.如权利要求1-2中任一项所述修饰的细胞，其中，所述遗传修饰通过CRISPR-Cas9系统、CRISPR-Cpf1系统、Cas9直向同源物、Cas9旁系同源物、Cas相关家族成员、锌指、TALEN或大范围核酸酶介导。
4.如权利要求1所述修饰的细胞，其中，所述修饰是插入缺失。
5.如权利要求4所述修饰的细胞，其中，所述插入缺失位于NR3C1的外显子2中。
6.如权利要求4-5中任一项所述修饰的细胞，其中，NR3C1中的所述插入缺失通过CRISPR系统介导。
7.如权利要求3或6所述修饰的细胞，其中，所述CRISPR系统包含CRISPR核酸酶和向导RNA。
8.如权利要求7所述修饰的细胞，其中，所述向导RNA包含与NR3C1外显子2中靶序列足够互补的向导序列。
9.如权利要求7所述修饰的细胞，其中，所述向导RNA包含SEQ ID NO：7-10中任一项所示的核酸序列。
10.如权利要求7所述修饰的细胞，其中，所述向导RNA包含SEQ ID NO：8中所示的核酸序列。
11.如权利要求1所述修饰的细胞，其中，所述修饰是碱基对取代。
12.如权利要求11所述修饰的细胞，其中，NR3C1中的所述取代通过CRISPR系统介导。
13.如权利要求11-12中任一项所述修饰的细胞，其中，所述CRISPR系统包含碱基编辑器和向导RNA。
14.如权利要求13所述修饰的细胞，其中，所述碱基编辑器包含CRISPR失活或切口DNA结合结构域或其变体，和碱基编辑结构域。
15.如权利要求14所述修饰的细胞，其中，所述CRISPR失活或切口DNA结合结构域是Cas9结构域。
16.如权利要求14所述修饰的细胞，其中，所述CRISPR失活或切口DNA结合结构域是变体Cas9结构域。
17.如权利要求16所述修饰的细胞，其中，所述变体Cas结构域是核酸酶失活Cas9结构域。
18.如权利要求14-17中任一项所述修饰的细胞，其中，所述碱基编辑结构域是脱氨酶结构域。
19.如权利要求18所述修饰的细胞，其中，所述脱氨酶结构域对胞嘧啶或腺嘌呤具有特异性。
20.如权利要求18所述修饰的细胞，其中，所述脱氨酶结构域是胞苷或腺苷脱氨酶。
21.如权利要求11-20中任一项所述修饰的细胞，其中，所述取代将提早终止密码子引入NR3C1中，从而导致NR3C1的基因表达下调。
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