[发明专利]用于治疗与ACVR1表达异常相关的疾病的方法以及用于此的ACVR1抑制剂

权利要求书

1.一种在有需要的受试者中治疗扩散型内因性脑桥神经胶质瘤(DIPG)的方法，所述方法包括：

施用治疗有效量的式(2)化合物或其结晶盐：

2.根据权利要求1所述的方法，其中所述结晶盐是酸加成盐。

3.根据权利要求2所述的方法，其中所述酸加成盐是盐酸盐。

4.根据权利要求3所述的方法，其中所述盐酸盐是单价的。

5.根据权利要求1-4任一项所述的方法，其中所述结晶盐晶型是无水的。

6.根据权利要求1-5任一项所述的方法，其中所述受试者是儿科患者。

7.根据权利要求1-5任一项所述的方法，其中所述受试者为约1周龄至约22岁。

8.根据权利要求1-7任一项所述的方法，其中所述受试者为约18岁或更小。

9.根据权利要求1-8任一项所述的方法，其中所述受试者为约10岁或更小。

10.根据权利要求1-9任一项所述的方法，其中所述受试者为约8岁或更小。

11.根据权利要求1-10任一项所述的方法，其中所述受试者为约6岁或更小。

12.根据权利要求1-11任一项所述的方法，其中所述DIPG是新诊断的或复发的。

13.根据权利要求1-12任一项所述的方法，其中将DIPG表征为具有组织学诊断为II至IV级浸润性神经胶质瘤的脑桥肿瘤。

14.根据权利要求1-13任一项所述的方法，进一步包括施用放疗。

15.根据权利要求14所述的方法，其中所述施用放射在施用化合物或其结晶盐之前发生。

16.根据权利要求15所述的方法，其中所述施用放射在施用化合物或其结晶盐之后发生。

17.根据权利要求16所述的方法，其中所述施用放射在施用化合物或其结晶盐之前和之后都发生。

18.根据权利要求1-17任一项所述的方法，进一步包括施用一种或多种额外的治疗剂。

19.根据权利要求1-18任一项所述的方法，其中所述施用化合物或其结晶盐降低或减轻与DIPG相关的一种或多种体征或症状。

20.根据权利要求19所述的方法，其中所述一种或多种体征或症状选自语言或语言模式的改变、失去移动受试者的面部或身体一侧的能力、失去平衡、失去协调、行走或运动困难、视力问题、听力问题、头痛、恶心、呕吐、异常嗜睡、能量水平改变、行为改变和学校表现变化。

21.根据权利要求1-20任一项所述的方法，其中所述施用化合物或其结晶盐实现无进展生存期。

22.根据权利要求21所述的方法，其中所述无进展生存期是一个月或更长、两个月或更长、三个月或更长、四个月或更长、五个月或更长、六个月或更长、七个月或更长、八个月或更长、九个月或更长、十个月或更长、十一个月或更长、一年或更长、两年或更长、三年或更长或五年或更长。

23.根据权利要求1-22任一项所述的方法，进一步包括抑制肿瘤生长或脑脊液分流的一种或多种。