[发明专利]对正在运行中的临床试验进行动态数据监测和实时优化的系统、方法及实施过程

权利要求书

1.一种动态监测和评估进行中的与一种疾病相关的临床试验的方法，所述方法包括：

(1)由数据收集系统实时从所述临床试验中收集盲性数据，

(2)由与所述数据收集系统协同操作的一个解盲系统自动将所述盲性数据解盲，

(3)依据所述解盲数据，通过一个引擎连续计算统计量，临界值以及成败界线，和

(4)输出一项评估结果，该结果表明如下情形之一：

■所述临床试验具有良好的前景，和

■所述临床试验不具效益，应终止，

所述统计量选自计分检定、点估计值及其95％信赖区间、Wald检定、条件检定力(CP(θ,N,C|μ))、最大趋势比(maximum trend ratio；mTR)、样本数值比(sample size ratio；SSR)及平均趋势比中的一项或多项。

2.根据权利要求1所述方法，当满足以下一项或多项条件时，所述临床试验前景将被看好：

(1)最大趋势比(mTR)介于0.2～0.4之间，

(2)平均趋势比不低于0.2，

(3)计分统计数值呈现不断上升的趋势，又或者于信息时间的期间保持正数，

(4)计分统计对于信息时间作图的斜率为正，和

(5)新样本数不超过原计划样本数的3倍。

3.根据权利要求1所述方法，当满足以下一项或多项条件时，所述临床试验不具效益：

(1)所述最大趋势比小于-0.3且所述点估计值为负值，

(2)观察到的点估计值呈现负值的数量超过90，

(3)计分统计数值呈现不断下降之趋势，又或者于信息时间的期间保持负数，

(4)计分统计对于信息时间作图的斜率为0或是趋近于0，且只有极小的机会跨越所述成功边界，和

(5)新样本数超过原计划样本数的3倍。

4.根据权利要求1所述方法，其中，当所述临床试验是有前景时，所述方法包括1)评估所述临床试验，和2)输出一项额外结果，该额外结果表明是否需要样本数调整。

5.根据权利要求4所述方法，当SSR稳定在[0.6-1.2]之內时，不需要样本数调整。

6.根据权利要求4所述方法，其中，当SSR稳定并且小于0.6或大于1.2时，需要所述样本数调整，其中新的样本数通过满足以下条件来计算：

或其中(1-β)为所需的条件检定力。

7.根据权利要求1所述方法，所述数据收集系统是一个电子数据收集(EDC)系统。

8.根据权利要求1所述方法，所述数据收集系统是一个网络交互响应系统(IWRS)。

9.根据权利要求1所述方法，所述引擎是一个动态数据监测(DDM)引擎。

10.根据权利要求6所述方法，所述期望的条件检定力为至少90％。

11.一种动态监测和评估进行中的与一种疾病相关的临床试验的系统，所述系统包括：

(1)一个数据收集系统，所述系统实时从所述临床试验中收集盲性数据，

(2)一个解盲系统，所述解盲系统与所述数据收集系统协作，自动將所述盲性数据解盲，

(3)一个引擎，所述引擎依据所述解盲资料，系统连续计算统计量，阈值以及成败界线，

(4)一个输出模块或界面，所述输出模块或界面输出一项评估结果，该结果表明如下情形之一：

■所述临床试验具有良好的前景，和

■所述临床试验不具效益，应终止

其所述统计量选自计分检定、点估计值及其95％信赖区间、Wald检定、条件检定力(CP(θ,N,C|μ))、最大趋势比(maximum trend ratio；mTR)、样本数值比(sample sizeratio；SSR)及平均趋势比中的一项或多项。