[发明专利]戈谢病的治疗

权利要求书

1.一种治疗戈谢病的方法，其包括向受试者施用含有适合用于治疗戈谢病的活性试剂的治疗有效载荷，所述活性试剂偶联至基本上由DSSHAFTLDELR(SEQ ID NO：2)组成的p97片段，其中所述施用促进治疗有效载荷穿过受试者的血脑屏障转运。

2.根据权利要求1所述的方法，其中所述活性试剂是人酶β-葡萄糖脑苷脂酶的类似物。

3.根据权利要求1所述的方法，其中所述活性试剂通过基因活化技术在人成纤维细胞系中产生。

4.根据权利要求1所述的方法，其中所述活性试剂是溶酶体酶、β-葡萄糖脑苷脂酶的重组活性形式。

5.根据权利要求1所述的方法，其中所述活性试剂是葡萄糖基神经酰胺合酶抑制剂。

6.根据权利要求1所述的方法，其中所述活性试剂选自伊米苷酶、维拉西酶α和塔利苷酶α。

7.根据权利要求1所述的方法，其中所述活性试剂选自美格鲁特和依利格鲁司他及其药学上可接受的盐。

8.一种缀合物，其包含与适于治疗戈谢病的活性试剂缀合的p97片段，以形成p97-抗体缀合物，其中所述p97片段基本上由DSSHAFTLDELR(SEQ ID NO：2)组成。

9.根据权利要求8所述的缀合物，其中所述p97片段具有一个或多个末端半胱氨酸和/或酪氨酸。

10.根据权利要求9所述的缀合物，其中所述p97片段由DSSHAFTLDELR(SEQ ID NO：2)与C-末端酪氨酸组成，并且其中所述p97片段和所述活性试剂由约1-20个氨基酸长的肽接头分开。

11.根据权利要求9所述的缀合物，其中所述p97片段由DSSHAFTLDELR(SEQ ID NO：2)与C-末端半胱氨酸组成，并且其中所述p97片段和所述活性试剂由约1-20个氨基酸长的肽接头分开。

12.根据权利要求9所述的缀合物，其中所述p97片段由DSSHAFTLDELR(SEQ ID NO：2)与N-末端酪氨酸组成，并且其中所述p97片段和所述活性试剂由约1-20个氨基酸长的肽接头分开。

13.根据权利要求9所述的缀合物，其中所述p97片段由DSSHAFTLDELR(SEQ ID NO：2)与N-末端半胱氨酸组成，并且其中所述p97片段和所述活性试剂由约1-20个氨基酸长的肽接头分开。

14.根据权利要求9所述的缀合物，其中所述p97片段由DSSHAFTLDELR(SEQ ID NO：2)与C-末端酪氨酸半胱氨酸二肽组成，并且其中所述p97片段和所述活性试剂由约1-20个氨基酸长的肽接头分开。

15.根据权利要求9所述的缀合物，其中所述p97片段由DSSHAFTLDELR(SEQ ID NO：2)与N-末端酪氨酸半胱氨酸二肽组成，并且其中所述p97片段和所述活性试剂由约1-20个氨基酸长的肽接头分开。