[发明专利]AAV疗法的方法

权利要求书

1.一种鉴定适合于腺相关病毒(AAV)疗法的受试者的方法，其包括使用酶联免疫吸附测定(ELISA)测量从所述受试者获得的生物样品中的与AAV特异性结合的抗体或其抗原结合部分(“抗AAV抗体”)的滴度。

2.根据权利要求1所述的方法，其进一步包括向被鉴定为具有低的所述抗AAV抗体的滴度的受试者施用AAV疗法。

3.一种治疗受试者的疾病的方法，其包括向所述受试者施用AAV疗法，其中所述受试者被鉴定为具有如在ELISA中使用从所述受试者获得的生物样品测量的低的抗AAV抗体滴度。

4.一种治疗受试者的疾病的方法，其包括(1)在ELISA中测量从所述受试者获得的生物样品中的抗AAV抗体的滴度，其中所述受试者被鉴定为具有低的抗AAV抗体滴度，以及(2)向被鉴定为具有低的抗AAV抗体滴度的所述受试者施用AAV疗法。

5.一种治疗受试者的疾病的方法，其包括(1)从所述受试者获得生物样品，(2)在ELISA中测量所述生物样品中的抗AAV抗体的滴度，其中所述受试者被鉴定为具有低的抗AAV抗体滴度，以及(3)向被鉴定为具有低的抗AAV抗体滴度的所述受试者施用AAV疗法。

6.根据权利要求3至5中任一项所述的方法，其中所述疾病是心脏、肝脏、肺、眼睛、血液、神经系统、淋巴系统、肌肉、干细胞或其任何组合中的。

7.根据权利要求3至6中任一项所述的方法，其中所述疾病是心脏病。

8.一种鉴定适合于腺相关病毒(AAV)疗法的受试者的高通量方法，其包括使用ELISA测量从相应的多个受试者获得的多个生物样品中的每一个中的与AAV特异性结合的抗体或其抗原结合部分(“抗AAV抗体”)的滴度。

9.根据权利要求8所述的高通量方法，其中所述多个受试者包括约5至约10、约10至约20、约30至约40、或约40至约50个受试者。

10.根据权利要求8或9所述的高通量方法，其中平行或顺序地测量所述多个生物样品中的每一个中的滴度。

11.根据权利要求1至10中任一项所述的方法，其中抗AAV抗体的滴度包括中和抗AAV抗体的滴度、非中和抗AAV抗体的滴度、或两者。

12.根据权利要求11所述的方法，其中所述ELISA包括与所述中和抗AAV抗体或所述非中和抗AAV抗体结合的第二抗体。

13.根据权利要求11所述的方法，其中所述ELISA包括与所述中和抗AAV抗体和所述非中和抗AAV抗体结合的第二抗体。

14.根据权利要求1至13中任一项所述的方法，其中所述AAV疗法包括施用重组AAV。

15.根据权利要求1至14中任一项所述的方法，其中所述AAV疗法包括施用AAV，所述AAV选自1型AAV、2型AAV、3型AAV(包括3A型和3B型)、4型AAV、5型AAV、6型AAV、7型AAV、8型AAV、9型AAV、10型AAV、11型AAV、12型AAV、13型AAV、蛇AAV、鸟类AAV、牛AAV、犬AAV、马AAV、绵羊AAV、山羊AAV、虾AAV、及其任何组合。

16.根据权利要求1至15中任一项所述的方法，其中所述AAV疗法包括施用5型AAV。

17.根据权利要求1至16中任一项所述的方法，其中所述AAV疗法包括施用9型AAV。

18.根据权利要求1至17中任一项所述的方法，其中所述AAV疗法包括施用2型AAV。