[发明专利]包含环状多核糖核苷酸的组合物及其用途

权利要求书

1.一种在细胞中结合靶的方法，所述方法包括：

提供不能翻译的环状多核糖核苷酸，所述环状多核糖核苷酸包含适体序列，其中所述适体序列具有结合所述靶的二级结构；并且

将所述不能翻译的环状多核糖核苷酸递送至所述细胞，其中所述不能翻译的环状多核糖核苷酸与所述靶形成在递送后至少5天是可检测的复合物。

2.如权利要求1所述的方法，其中所述靶选自由以下组成的组：核酸分子、小分子、蛋白、碳水化合物和脂质。

3.如权利要求1所述的方法，其中所述靶是基因调控蛋白。

4.如权利要求3所述的方法，其中所述基因调控蛋白是转录因子。

5.如权利要求2所述的方法，其中所述核酸分子是DNA分子或RNA分子。

6.如权利要求1所述的方法，其中所述复合物调节基因表达。

7.如权利要求1所述的方法，其中所述复合物调节DNA分子的定向转录、DNA分子的表观遗传重塑或DNA分子的降解。

8.如权利要求1所述的方法，其中所述复合物调节所述靶的降解、所述靶的易位或靶信号转导。

9.如权利要求6所述的方法，其中所述基因表达与疾病或病症的发病机理有关。

10.如权利要求1所述的方法，其中所述复合物在递送后至少7、8、9或10天是可检测的。

11.如权利要求1所述的方法，其中所述不能翻译的环状多核糖核苷酸在递送后至少五天存在。

12.如权利要求1所述的方法，其中所述不能翻译的环状多核糖核苷酸在递送后至少6、7、8、9或10天存在。

13.如权利要求1所述的方法，其中所述不能翻译的环状多核糖核苷酸是未修饰的不能翻译的环状多核糖核苷酸。

14.如权利要求1所述的方法，其中所述不能翻译的环状多核糖核苷酸具有准双链二级结构。

15.如权利要求1所述的方法，其中所述适体序列进一步具有结合所述靶的三级结构。

16.如权利要求1所述的方法，其中所述细胞是真核细胞。

17.如权利要求16所述的方法，其中所述真核细胞是人细胞。

18.一种在细胞中结合转录因子的方法，所述方法包括：

提供不能翻译的环状多核糖核苷酸，所述环状多核糖核苷酸包含结合所述转录因子的适体序列；并且

将所述不能翻译的环状多核糖核苷酸递送至所述细胞，其中所述不能翻译的环状多核糖核苷酸与所述转录因子形成复合物并调节基因表达。

19.一种在细胞中螯合转录因子的方法，所述方法包括：

提供不能翻译的环状多核糖核苷酸，所述环状多核糖核苷酸包含结合所述转录因子的适体序列；并且

将所述不能翻译的环状多核糖核苷酸递送至所述细胞，其中所述不能翻译的环状多核糖核苷酸通过结合所述转录因子而螯合所述转录因子以在所述细胞中形成复合物。

20.如权利要求19所述的方法，其中所述复合物形成后细胞活率降低。