[发明专利]利用纳米针进行有效载荷的基于适体的细胞内递送的系统和方法在审

专利信息
申请号: 201980052421.X 申请日: 2019-08-05
公开(公告)号: CN112969794A 公开(公告)日: 2021-06-15
发明(设计)人: 阿尼尔·纳拉西姆哈;卡罗琳·贝尔托兹;阿鲁纳瓦·史蒂文·班纳吉 申请(专利权)人: 梅科诺公司;利兰·斯坦福初级大学理事会
主分类号: C12N15/87 分类号: C12N15/87;C12N15/115;C12M1/32;C12M1/42
代理公司: 中原信达知识产权代理有限责任公司 11219 代理人: 金海霞;刘慧
地址: 美国加利*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 利用 纳米 进行 有效 载荷 基于 细胞内 递送 系统 方法
【权利要求书】:

1.一种将有效载荷递送至细胞的方法,所述方法包括

a.提供纳米针和多核苷酸,

其中所述多核苷酸的第一端包含能够结合细胞的内源性分子的适体,

其中所述多核苷酸的第一端缀合至所述纳米针,并且

其中所述多核苷酸的第二端包含能够与有效载荷杂交的寡核苷酸;

b.使所述有效载荷与所述多核苷酸接触,其中所述有效载荷包含与所述寡核苷酸序列互补的核苷酸序列;以及

c.将所述纳米针插入细胞中,其中在将所述纳米针插入所述细胞中之后,所述有效载荷从所述多核苷酸上释放。

2.根据权利要求1所述的方法,其中所述适体能够结合三磷酸腺苷。

3.根据权利要求1所述的方法,其中所述有效载荷是基于核苷酸的分子。

4.根据权利要求1所述的方法,其中所述有效载荷包含能够稳定整合至所述细胞的基因组中的遗传物质。

5.根据权利要求1所述的方法,其中所述有效载荷包含能够瞬时表达所需靶蛋白的遗传物质。

6.根据权利要求1所述的方法,其中所述有效载荷抑制靶基因的表达。

7.根据权利要求1所述的方法,其中所述有效载荷能够在功能上抑制蛋白质。

8.根据权利要求1所述的方法,其中所述有效载荷包含表达能够在功能上抑制所需靶标的蛋白质的遗传物质。

9.根据权利要求1所述的方法,其中所述有效载荷是蛋白质。

10.根据权利要求1所述的方法,其中所述有效载荷是小分子。

11.根据权利要求1所述的方法,其中所述有效载荷缀合至能够与所述寡核苷酸杂交的独特核苷酸序列。

12.根据权利要求1所述的方法,所述方法还包括将所述纳米针插入到被配置为容纳所述细胞的孔的内部体积中,其中所述纳米针被配置为使得在将所述纳米针插入所述细胞中之后,所述有效载荷从所述多核苷酸上释放。

13.一种用于将有效载荷递送至细胞的芯片,所述芯片包含

固相支持物,以及

附接至所述固相支持物并被配置为接收多核苷酸的纳米针,

其中所述多核苷酸的第一端包含能够结合细胞的内源性分子的适体,

其中所述多核苷酸的第一端能够缀合至所述纳米针,并且

其中所述多核苷酸的第二端包含能够与有效载荷的多个分子之一杂交的寡核苷酸。

14.根据权利要求13所述的芯片,其中所述芯片由硅构成。

15.根据权利要求13所述的芯片,其中所述适体能够结合三磷酸腺苷。

16.根据权利要求13所述的芯片,其中所述有效载荷是基于核苷酸的分子。

17.根据权利要求13所述的芯片,其中所述有效载荷包含能够稳定整合至所述细胞的基因组中的遗传物质。

18.根据权利要求13所述的芯片,其中所述有效载荷包含能够瞬时表达所需靶蛋白的遗传物质。

19.根据权利要求13所述的芯片,其中所述有效载荷抑制靶基因的表达。

20.根据权利要求13所述的芯片,其中所述有效载荷能够在功能上抑制蛋白质。

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