[发明专利]神经性病症的治疗方法在审

专利信息
申请号: 201980058542.5 申请日: 2019-07-22
公开(公告)号: CN113164563A 公开(公告)日: 2021-07-23
发明(设计)人: M·A·纳维亚;K·罗伊特;J·J·佛莱明 申请(专利权)人: 因柯利尔疗法公司
主分类号: A61K38/48 分类号: A61K38/48;A61P25/28;A61P39/00;C07K16/18;C12Q1/6883;G01N33/68
代理公司: 北京三友知识产权代理有限公司 11127 代理人: 张培源;庞东成
地址: 美国马*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 神经性 病症 治疗 方法
【权利要求书】:

1.一种用于治疗以脑脊液(CSF)中存在毒性蛋白为特征的神经性病症的方法,所述方法包括使有需要的受试者的CSF原位与有效量的能够去除或降解所述毒性蛋白的蛋白酶接触的步骤。

2.如权利要求1所述的方法,其中,所述毒性蛋白选自由tau、α-突触核蛋白、TDP-43和FUS组成的组。

3.如权利要求2所述的方法,其中,所述毒性蛋白是tau。

4.如权利要求3所述的方法,其中,所述tau蛋白是过度磷酸化的。

5.如权利要求3或4所述的方法,其中,所述tau蛋白以蛋白二聚体、蛋白寡聚体或蛋白聚集体的形式存在。

6.如权利要求3至5中任一项所述的方法,其中,所述tau蛋白是可溶的。

7.如权利要求1至6中任一项所述的方法,其中,所述神经性病症选自进行性核上性麻痹(PSP)、阿尔茨海默病(AD)、帕金森氏病(PD)、额颞叶变性(FTLD)、原发性年龄相关性tau蛋白病(PART)、慢性创伤性脑病(CTE)、皮质基底变性(CBD)、伴有与17号染色体连锁的帕金森综合征的额颞痴呆(FTDP-17)、Lytico-bodig病、神经节胶质瘤、脑膜血管瘤病、脑炎后帕金森综合征、亚急性硬化性全脑炎(SSPE)和肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。

8.如权利要求7所述的方法,其中,所述神经性病症是PSP。

9.如权利要求7所述的方法,其中,所述神经性病症是FTLD。

10.如权利要求7所述的方法,其中,所述神经性病症是AD。

11.如权利要求1至10中任一项的方法,其中,所述蛋白酶是丝氨酸蛋白酶。

12.如权利要求11的方法,其中,所述蛋白酶是胰蛋白酶、弹性蛋白酶、组织蛋白酶G、激肽释放酶-5或激肽释放酶-6。

13.如权利要求12所述的方法,其中,所述毒性蛋白是tau,并且所述蛋白酶是胰蛋白酶、弹性蛋白酶、组织蛋白酶G、激肽释放酶-5或激肽释放酶-6。

14.如权利要求12所述的方法,其中,所述毒性蛋白是α-突触核蛋白,并且所述蛋白酶是胰蛋白酶、弹性蛋白酶或激肽释放酶-6。

15.如权利要求12所述的方法,其中,所述毒性蛋白是TDP-43,并且所述蛋白酶是激肽释放酶-5或激肽释放酶-6。

16.如权利要求1至15中任一项所述的方法,其中,所述蛋白酶被固定在固体基底上。

17.如权利要求16所述的方法,其中,所述固体基底包括多孔固体基底。

18.如权利要求16所述的方法,其中,所述固体基底包括交联树脂。

19.如权利要求18所述的方法,其中,所述交联树脂包括琼脂糖树脂。

20.如权利要求16至19中任一项的方法,其中,所述蛋白酶通过与所述固体基底共价交联而固定。

21.如权利要求16至20中任一项所述的方法,其中,所述固体基底包含在被植入所述受试者体内的系统中。

22.如权利要求21所述的方法,其中,所述系统被植入所述受试者的蛛网膜下腔中。

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