[发明专利]神经性病症的治疗方法在审
申请号: | 201980058542.5 | 申请日: | 2019-07-22 |
公开(公告)号: | CN113164563A | 公开(公告)日: | 2021-07-23 |
发明(设计)人: | M·A·纳维亚;K·罗伊特;J·J·佛莱明 | 申请(专利权)人: | 因柯利尔疗法公司 |
主分类号: | A61K38/48 | 分类号: | A61K38/48;A61P25/28;A61P39/00;C07K16/18;C12Q1/6883;G01N33/68 |
代理公司: | 北京三友知识产权代理有限公司 11127 | 代理人: | 张培源;庞东成 |
地址: | 美国马*** | 国省代码: | 暂无信息 |
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摘要: | |||
搜索关键词: | 神经性 病症 治疗 方法 | ||
1.一种用于治疗以脑脊液(CSF)中存在毒性蛋白为特征的神经性病症的方法,所述方法包括使有需要的受试者的CSF原位与有效量的能够去除或降解所述毒性蛋白的蛋白酶接触的步骤。
2.如权利要求1所述的方法,其中,所述毒性蛋白选自由tau、α-突触核蛋白、TDP-43和FUS组成的组。
3.如权利要求2所述的方法,其中,所述毒性蛋白是tau。
4.如权利要求3所述的方法,其中,所述tau蛋白是过度磷酸化的。
5.如权利要求3或4所述的方法,其中,所述tau蛋白以蛋白二聚体、蛋白寡聚体或蛋白聚集体的形式存在。
6.如权利要求3至5中任一项所述的方法,其中,所述tau蛋白是可溶的。
7.如权利要求1至6中任一项所述的方法,其中,所述神经性病症选自进行性核上性麻痹(PSP)、阿尔茨海默病(AD)、帕金森氏病(PD)、额颞叶变性(FTLD)、原发性年龄相关性tau蛋白病(PART)、慢性创伤性脑病(CTE)、皮质基底变性(CBD)、伴有与17号染色体连锁的帕金森综合征的额颞痴呆(FTDP-17)、Lytico-bodig病、神经节胶质瘤、脑膜血管瘤病、脑炎后帕金森综合征、亚急性硬化性全脑炎(SSPE)和肌萎缩性侧索硬化症(ALS)。
8.如权利要求7所述的方法,其中,所述神经性病症是PSP。
9.如权利要求7所述的方法,其中,所述神经性病症是FTLD。
10.如权利要求7所述的方法,其中,所述神经性病症是AD。
11.如权利要求1至10中任一项的方法,其中,所述蛋白酶是丝氨酸蛋白酶。
12.如权利要求11的方法,其中,所述蛋白酶是胰蛋白酶、弹性蛋白酶、组织蛋白酶G、激肽释放酶-5或激肽释放酶-6。
13.如权利要求12所述的方法,其中,所述毒性蛋白是tau,并且所述蛋白酶是胰蛋白酶、弹性蛋白酶、组织蛋白酶G、激肽释放酶-5或激肽释放酶-6。
14.如权利要求12所述的方法,其中,所述毒性蛋白是α-突触核蛋白,并且所述蛋白酶是胰蛋白酶、弹性蛋白酶或激肽释放酶-6。
15.如权利要求12所述的方法,其中,所述毒性蛋白是TDP-43,并且所述蛋白酶是激肽释放酶-5或激肽释放酶-6。
16.如权利要求1至15中任一项所述的方法,其中,所述蛋白酶被固定在固体基底上。
17.如权利要求16所述的方法,其中,所述固体基底包括多孔固体基底。
18.如权利要求16所述的方法,其中,所述固体基底包括交联树脂。
19.如权利要求18所述的方法,其中,所述交联树脂包括琼脂糖树脂。
20.如权利要求16至19中任一项的方法,其中,所述蛋白酶通过与所述固体基底共价交联而固定。
21.如权利要求16至20中任一项所述的方法,其中,所述固体基底包含在被植入所述受试者体内的系统中。
22.如权利要求21所述的方法,其中,所述系统被植入所述受试者的蛛网膜下腔中。
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