[发明专利]抗凝因子的基因编辑

权利要求书

1.一种治疗血友病的方法，所述方法包括向待治疗的受试者中给予用于基因操纵的组合物，其中，所述用于基因操纵的组合物包括以下：

引导核酸或编码所述引导核酸的核酸序列，所述引导核酸包含与位于凝血抑制基因中的靶序列形成互补结合的引导序列；以及

编辑蛋白或编码所述编辑蛋白的核酸序列，

其中，所述凝血抑制基因为AT(抗凝血酶)基因或TFPI(组织因子途径抑制剂)基因，

其中，所述引导序列为选自SEQ ID NO：425至SEQ ID NO：830中的一个或多个引导序列，

其中，所述互补结合包括0个至5个错配结合。

2.如权利要求1所述的方法，其中，所述引导序列是选自以下的一个或多个序列：SEQID NO：427、SEQ ID NO：428、SEQ ID NO：436、SEQ ID NO：437、SEQ ID NO：443、SEQ ID NO：444、SEQ ID NO：447、SEQ ID NO：448、SEQ ID NO：449、SEQ ID NO：454、SEQ ID NO：458、SEQID NO：460、SEQ ID NO：461、SEQ ID NO：463、SEQ ID NO：464、SEQ ID NO：466、SEQ ID NO：467、SEQ ID NO：469、SEQ ID NO：473、SEQ ID NO：474、SEQ ID NO：622、SEQ ID NO：623、SEQID NO：624、SEQ ID NO：625、SEQ ID NO：626、SEQ ID NO：627、SEQ ID NO：628、SEQ ID NO：630、SEQ ID NO：632、SEQ ID NO：634、SEQ ID NO：635、SEQ ID NO：638、SEQ ID NO：639、SEQID NO：641、SEQ ID NO：642、SEQ ID NO：659、SEQ ID NO：660、SEQ ID NO：661、SEQ ID NO：662、SEQ ID NO：663、SEQ ID NO：664、SEQ ID NO：665、SEQ ID NO：666、SEQ ID NO：667、SEQID NO：668、SEQ ID NO：669、SEQ ID NO：670、SEQ ID NO：671、SEQ ID NO：672、SEQ ID NO：673、SEQ ID NO：674、SEQ ID NO：675、SEQ ID NO：676、SEQ ID NO：677、SEQ ID NO：678、SEQID NO：679、SEQ ID NO：680、SEQ ID NO：681、SEQ ID NO：682、SEQ ID NO：683、SEQ ID NO：684、SEQ ID NO：686、SEQ ID NO：687和SEQ ID NO：688。