[发明专利]新型CRISPR酶和系统在审

专利信息
申请号: 201980064619.X 申请日: 2019-07-31
公开(公告)号: CN113348245A 公开(公告)日: 2021-09-03
发明(设计)人: F·张;I·史雷梅克;S·坎南;J·戈滕贝格;O·阿布达耶 申请(专利权)人: 博德研究所;麻省理工学院;哈佛学院院长等
主分类号: C12N9/22 分类号: C12N9/22
代理公司: 北京市金杜律师事务所 11256 代理人: 陈文平;袁元
地址: 美国马*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 新型 crispr 系统
【权利要求书】:

1.一种工程化腺苷脱氨酶,其包含一个或多个突变,其中所述工程化腺苷脱氨酶具有胞苷脱氨酶活性,其中所述腺苷脱氨酶蛋白或其催化结构域基于hADAR2-D的氨基酸序列位置包含突变E488Q、V351G、S486A、T375S、S370C、P462A、N597I、L332I、I398V、K350I、M383L、D619G、S582T、V440I、S495N、K418E、S661T中的一个或多个,以及在同源ADAR蛋白中的相应突变。

2.一种工程化腺苷脱氨酶,其包含一个或多个突变,其中所述工程化腺苷脱氨酶具有胞苷脱氨酶活性。

3.根据权利要求2所述的工程化腺苷脱氨酶,其中所述工程化腺苷脱氨酶具有腺苷脱氨酶活性。

4.根据权利要求2所述的工程化腺苷脱氨酶,其中所述工程化腺苷脱氨酶是融合蛋白的一部分。

5.根据权利要求2所述的工程化腺苷脱氨酶,其中所述融合蛋白包含功能性结构域。

6.根据权利要求2所述的工程化腺苷脱氨酶,其中所述功能性结构域能够引导所述工程化腺苷脱氨酶结合至靶核酸。

7.根据权利要求2所述的工程化腺苷脱氨酶,其中所述功能性结构域是权利要求50至55中任一项所述的CRISPR-Cas蛋白。

8.根据权利要求2所述的工程化腺苷脱氨酶,其中所述CRISPR-Cas蛋白是死形式的CRISPR-Cas蛋白或CRISPR-Cas切口酶蛋白。

9.根据权利要求2所述的工程化腺苷脱氨酶,其中基于hADAR2-D的氨基酸序列位置,所述一个或多个突变包含:E488Q、V351G、S486A、T375S、S370C、P462A、N597I、L332I、I398V、K350I、M383L、D619G、S582T、V440I、S495N、K418E、S661T,以及在同源ADAR蛋白中的相应突变。

10.根据权利要求2所述的工程化腺苷脱氨酶,其中基于hADAR2-D的氨基酸序列位置,所述一个或多个突变包含:E488Q、V351G、S486A、T375S、S370C、P462A、N597I、L332I、I398V、K350I、M383L、D619G、S582T、V440I、S495N、K418E和S661T,以及在同源ADAR蛋白中的相应突变。

11.一种多核苷酸,其编码上述任一项权利要求所述的工程化腺苷脱氨酶或其催化结构域。

12.一种载体,其包含权利要求11所述的多核苷酸。

13.一种药物组合物,其包含配制成用于通过脂质体、纳米颗粒、外泌体、微囊泡、核酸纳米组件、基因枪或可植入装置递送的权利要求1-10中任一项所述的工程化腺苷脱氨酶或其催化结构域。

14.一种工程化细胞,其表达权利要求1-10中任一项所述的工程化腺苷脱氨酶或其催化结构域。

15.根据权利要求14所述的工程化细胞,其中所述细胞瞬时表达所述工程化腺苷脱氨酶或其催化结构域。

16.根据权利要求15所述的工程化细胞,其中所述细胞非瞬时表达所述工程化腺苷脱氨酶或其催化结构域。

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