[发明专利]用心肌蛋白和ASCL1进行的心脏细胞重编程

权利要求书

1.一种载体，其包含：MYOCD多核苷酸，以及ASCL1多核苷酸或MYF6多核苷酸中的一个或两个；每个多核苷酸可操作地连接至至少一个启动子。

2.权利要求1所述的载体，其中所述载体包含MYOCD多核苷酸和ASCL1多核苷酸。

3.权利要求1或权利要求2所述的载体，其中所述载体包含MYOCD多核苷酸和MYF6多核苷酸。

4.权利要求1所述的载体，其中所述载体包含：MYOCD多核苷酸；MEF2C多核苷酸和TBX5多核苷酸中的一个或两个；以及ASCL1多核苷酸和MYF6多核苷酸中的一个或两个。

5.权利要求4所述的载体，其中所述载体包含MYOCD多核苷酸、ASCL1多核苷酸、MEF2C多核苷酸和TBX5多核苷酸。

6.权利要求4所述的载体，其中所述载体包含MYOCD多核苷酸、MYF6多核苷酸、MEF2C多核苷酸和TBX5多核苷酸。

7.权利要求1至6中任一项所述的载体，其中所述MYOCD是工程化的心肌蛋白。

8.权利要求1至7中任一项所述的载体，其中所述载体不包含除MYOCD多核苷酸、ASCL1多核苷酸、MYF6多核苷酸、MEF2C多核苷酸或TBX5多核苷酸以外的重编程因子多核苷酸。

9.权利要求1至8中任一项所述的载体，其中所述载体不包含其他蛋白质编码基因。

10.权利要求1至9中任一项所述的载体，其中所述载体是多顺反子载体。

11.权利要求1至10中任一项所述的载体，其中所述载体是病毒载体。

12.权利要求11所述的载体，其中所述载体是AAV载体。

13.权利要求11所述的载体，其中所述载体是慢病毒载体。

14.权利要求1至13中任一项所述的载体，其中ASCL1多核苷酸，如果存在的话，或MYF6多核苷酸，如果存在的话，和MYOCD多核苷酸可操作地连接至相同的启动子并共翻译表达。

15.权利要求2或7至13中任一项所述的载体，其中所述载体包含与单个启动子可操作地连接的MYOCD-2A-ASCL1多核苷酸或ASCL1-2A-MYOCD多核苷酸。

16.权利要求3或7至13中任一项所述的载体，其中所述载体包含与单个启动子可操作地连接的MYOCD-2A-MYF6多核苷酸或ASCL1-2A-MYF6多核苷酸。

17.权利要求1至16中任一项所述的载体，其中所述MYOCD多核苷酸包含人MYOCD的核苷酸序列(SEQ ID NO：4)或其密码子变体。

18.权利要求1至17中任一项所述的载体，其中所述MYOCD多核苷酸与人MYOCD的核苷酸序列(SEQ ID NO：4)具有至少90％、95％、96％、97％、98％、99％或100％的同一性。

19.权利要求1至18中任一项所述的载体，其中所述MYOCD多核苷酸编码人MYOCD(SEQID NO：3)或其功能变体。

20.权利要求1至19中任一项所述的载体，其中所述MYOCD多核苷酸编码与人MYOCD(SEQID NO：3)具有至少90％、95％、96％、97％、98％、99％或100％同一性的多肽。