[发明专利]治疗在GLA基因中具有突变的患者的法布里病的方法在审
| 申请号： | 201980069272.8 | 申请日： | 2019-01-16 |
| 公开（公告）号： | CN112888439A | 公开（公告）日： | 2021-06-01 |
| 发明（设计）人： | 埃尔弗里达·本杰明 | 申请（专利权）人： | 阿米库斯治疗学公司 |
| 主分类号： | A61K31/445 | 分类号： | A61K31/445;A61P3/00 |
| 代理公司： | 北京律诚同业知识产权代理有限公司 11006 | 代理人： | 徐金国;吴启超 |
| 地址： | 美国新*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 治疗 gla 基因 具有 突变 患者 法布里病 方法 | ||
1.一种治疗有需要的人类患者的法布里病的方法，所述方法包括给所述患者施用治疗有效剂量的米加司他或其盐，其中所述患者具有选自下组的α-半乳糖苷酶A突变，该组由以下组成：D33H、G35A、Y88S、T194A、W204G、Y216S、Q250K和R392T。
2.如权利要求1所述的方法，其中所述米加司他或其盐每隔一天施用给所述患者。
3.如权利要求1所述的方法，其中每隔一天给所述患者施用约100mg至约150mg游离碱当量的所述米加司他或其盐。
4.如权利要求1所述的方法，其中每隔一天给所述患者施用约123mg游离碱当量的所述米加司他或其盐。
5.如权利要求1所述的方法，其中每隔一天给所述患者施用约123mg的米加司他游离碱。
6.如权利要求1所述的方法，其中每隔一天给所述患者施用约150mg的米加司他盐酸盐。
7.如权利要求1-6中任一项所述的方法，其中口服施用所述米加司他或其盐。
8.如权利要求1-6中任一项所述的方法，其中所述米加司他或其盐通过注射施用。
9.如权利要求1-8中任一项所述的方法，其中所述米加司他或其盐增强α-半乳糖苷酶A活性。
10.如权利要求1-9中任一项所述的方法，其中所述患者是男性。
11.如权利要求1-9中任一项所述的方法，其中所述患者是女性。
12.如权利要求1-11中任一项所述的方法，其中所述突变是D33H。
13.如权利要求1-11中任一项所述的方法，其中所述突变是G35A。
14.如权利要求1-11中任一项所述的方法，其中所述突变是Y88S。
15.如权利要求1-11中任一项所述的方法，其中所述突变是T194A。
16.如权利要求1-11中任一项所述的方法，其中所述突变是W204G。
17.如权利要求1-11中任一项所述的方法，其中所述突变是Y216S。
18.如权利要求1-11中任一项所述的方法，其中所述突变是Q250K。
19.如权利要求1-11中任一项所述的方法，其中所述突变是R392T。
20.如权利要求1-19中任一项所述的方法，其中所述突变被公开于药理学参考表中。
21.如权利要求20所述的方法，其中所述药理学参考表在批准用于治疗法布里病的米加司他产品的产品标签中提供。
22.如权利要求20所述的方法，其中所述药理学参考表在的产品标签中提供。
23.如权利要求20所述的方法，其中所述药理学参考表在网站上提供。
24.如权利要求23所述的方法，其中所述网站是www.galafoldamenabilitytable.com或www.fabrygenevariantsearch.com中的一个或多个。
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