[发明专利]用于使基因在视网膜神经节细胞中特异性表达的启动子SynP194(ProB15)

权利要求书

1.一种分离的核酸分子，所述分离的核酸分子包含SEQ ID NO:1的核酸序列或由其组成，或者由与SEQ ID NO:1的所述序列具有至少80％同一性的至少1400bp的核酸序列组成，其中当编码外源基因的核酸序列与所述分离的核酸分子可操作地连接时，所述分离的核酸分子导致所述外源基因在视网膜神经节细胞中的特异性表达。

2.根据权利要求1所述的分离的核酸分子，所述分离的核酸分子进一步包含最小启动子，例如SEQ ID NO:2的最小启动子。

3.一种分离的核酸分子，所述分离的核酸分子包含在严格条件下与根据权利要求1或2所述的分离的核酸分子杂交的序列。

4.一种表达盒，所述表达盒包含作为促进特定细胞中的基因表达的元件的根据权利要求1或2所述的分离的核酸，其中，所述分离的核酸与至少一种编码有待在视网膜神经节细胞中特异性表达的基因的核酸序列可操作地连接。

5.一种载体，所述载体包含根据权利要求4所述的表达盒。

6.根据权利要求5所述的载体，其中，所述载体是病毒载体。

7.根据权利要求1或2所述的核酸、根据权利要求4所述的表达盒或根据权利要求5所述的载体用于在视网膜神经节细胞中使基因表达的用途。

8.一种在视网膜神经节细胞中表达基因的方法，所述方法包括用根据权利要求4所述的表达盒转染分离的细胞、细胞系或细胞群的步骤，其中，如果所述细胞是视网膜神经节细胞或者所述细胞包含视网膜神经节细胞，则待表达的基因将通过所述分离的细胞、细胞系或细胞群特异性表达。

9.一种分离的细胞，所述分离的细胞包含根据权利要求4所述的表达盒或根据权利要求5所述的载体。

10.根据权利要求9所述的细胞，其中，所述表达盒或载体稳定地整合到所述细胞的基因组中。

11.根据权利要求1或2所述的分离的核酸分子、根据权利要求4所述的表达盒、根据权利要求5所述的载体、根据权利要求7所述的用途、根据权利要求8所述的方法或根据权利要求9所述的细胞，其中，所述基因的产物是光敏分子，例如盐细菌视紫红质或视紫红质通道蛋白。

12.一种用于在视网膜神经节细胞中表达基因的试剂盒，所述试剂盒包含根据权利要求1或2所述的分离的核酸分子。

13.一种分离的核酸分子，所述分离的核酸分子包含SEQ ID NO:1的核酸序列、或由其组成。

14.根据权利要求13所述的核酸分子，所述分离的核酸分子进一步包含最小启动子，例如SEQ ID NO:2的最小启动子。

15.一种表达盒，所述表达盒包含根据权利要求1或2所述的分离的核酸，其中所述分离的核酸与至少一种编码基因的核酸序列可操作地连接。

16.一种病毒载体，所述病毒载体包含根据权利要求15所述的表达盒。

17.根据权利要求16所述的病毒载体，所述病毒载体是AAV病毒载体。

18.根据权利要求1、2、3、13或14所述的核酸分子、或根据权利要求4或15所述的表达盒、或根据权利要求5、6、16或17所述的载体，用于在治疗以下疾病的方法中使用：致盲性疾病，例如眼底黄色斑点症、年龄相关性黄斑变性、莱伯先天性黑朦、视网膜色素变性、莱伯遗传性视神经病变、显性视神经萎缩或青光眼。