[发明专利]经由改造的ADAR募集的RNA和DNA碱基编辑在审
| 申请号： | 201980072798.1 | 申请日： | 2019-09-06 |
| 公开（公告）号： | CN112996912A | 公开（公告）日： | 2021-06-18 |
| 发明（设计）人： | 普拉尚特·马利;德拉瓦·卡特埃卡;D·梅鲁兹;陈赓灏;K·M·福特 | 申请（专利权）人： | 加利福尼亚大学董事会 |
| 主分类号： | C12N15/11 | 分类号： | C12N15/11;C12N15/113 |
| 代理公司： | 青岛联智专利商标事务所有限公司 37101 | 代理人： | 阎娬斌;刘丹丹 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 经由 改造 adar 募集 rna dna 碱基 编辑 | ||
1.一种载体，包括具有编码至少一种RNA编辑实体募集结构域的多核苷酸序列的核酸，其中：
(a)所述编码至少一种RNA编辑实体募集结构域的多核苷酸序列缺少含茎环的二级结构，或
(b)所述编码至少一种RNA编辑实体募集结构域的多核苷酸序列包括与选自以下项中的至少一个序列的至少约80％的序列同一性：Alu结构域编码序列，载脂蛋白B mRNA编辑催化多肽样(APOBEC)募集结构域编码序列，及其组合。
2.根据权利要求1所述的载体，其中所述编码至少一种RNA编辑实体募集结构域的多核苷酸序列包括与所述Alu结构域序列的至少约80％的序列同一性。
3.根据权利要求1所述的载体，其中所述编码至少一种RNA编辑实体募集结构域的多核苷酸序列包括与所述APOBEC募集结构域编码序列的至少约80％的序列同一性。
4.根据权利要求1所述的载体，其中所述载体是病毒载体。
5.根据权利要求1所述的载体，其中所述载体是脂质体。
6.根据权利要求1所述的载体，其中所述载体是纳米颗粒。
7.根据权利要求1所述的载体，其中所述至少一种RNA编辑实体募集结构域被配置为募集ADAR蛋白。
8.根据权利要求7所述的载体，其中所述ADAR蛋白是ADAR1、ADAR2或ADAR3蛋白。
9.根据权利要求7或8所述的载体，其中所述ADAR蛋白是人ADAR蛋白。
10.根据权利要求7或8所述的载体，其中所述ADAR蛋白是重组的ADAR蛋白。
11.根据权利要求7或8所述的载体，其中所述ADAR蛋白是经修饰的ADAR蛋白。
12.根据权利要求1所述的载体，其中所述至少一种RNA编辑实体募集结构域被配置为募集APOBEC蛋白。
13.根据权利要求12所述的载体，其中所述APOBEC蛋白是APOBEC1、APOBEC2、APOBEC3A、APOBEC3B、APOBEC3C、APOBEC3E、APOBEC3F、APOBEC3G、APOBEC3H或APOBEC4蛋白。
14.根据权利要求12或13所述的载体，其中所述ADAR蛋白是人ADAR蛋白。
15.根据权利要求12或13所述的载体，其中所述ADAR蛋白是重组的ADAR蛋白。
16.根据权利要求12或13所述的载体，其中所述ADAR蛋白是经修饰的ADAR蛋白。
17.根据权利要求1所述的载体，其中所述至少一种RNA编辑实体募集结构域缺少含茎环的二级结构。
18.根据权利要求1所述的载体，其中所述多核苷酸序列编码至少两种RNA编辑募集结构域。
19.根据权利要求18所述的载体，其中所述至少两种RNA编辑募集结构域中的至少一种是Alu结构域。
20.根据权利要求19所述的载体，其中所述Alu结构域的序列形成含至少一个茎环的二级结构。
21.根据权利要求19所述的载体，其中所述Alu结构域编码序列包括多个Alu重复序列。
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