[发明专利]用于乳酸脱氢酶(LDHA)基因编辑的组合物和方法在审
| 申请号： | 201980076179.X | 申请日： | 2019-09-27 |
| 公开（公告）号： | CN113056559A | 公开（公告）日： | 2021-06-29 |
| 发明（设计）人： | Z·W·迪梅克;S·奥达特;A·许布纳;S·西达;B·A·穆雷;W·斯特雷普斯 | 申请（专利权）人： | 因特利亚治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/10 | 分类号： | C12N15/10;C12N9/04;C12N15/52 |
| 代理公司： | 北京市中咨律师事务所 11247 | 代理人： | 胡志君;黄革生 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 乳酸 脱氢酶 ldha 基因 编辑 组合 方法 | ||
1.一种诱导LDHA基因内双链断裂(DSB)或单链断裂(SSB)的方法，包含将组合物递送至细胞，其中所述组合物包含：
a.引导RNA，包含
i.选自SEQ ID NO:1-84和100-192的引导序列；或者
ii.选自SEQ ID NO:1-84和100-192的序列的至少17、18、19或20个连续核苷酸；或者
iii.与选自SEQ ID NO:1-84和100-192的序列至少99％，98％，97％，96％，95％，94％，93％，92％，91％或90％相同的引导序列；或者
iv.包含SEQ ID NO:1，5，7，8，14，23，27，32，45，48，62，66，68，70，73，75，76，77，78和80中的任一个的引导序列；或者
v.包含SEQ ID No:1，5，7，8，14，23，27，32，45和48中的任一个的引导序列；或者
vi.包含SEQ ID NO:1，5，7，8，14，23，25，27，32，45，48，62，66，68，70，73，75，76，77，78，80，103，109，123，133，149，153，156和184中的任一个的引导序列；或者
vii.包含SEQ ID NO:1，5，7，8，14，23，25，27，32，45，48，103和123中的任一个的引导序列；和任选地
b.RNA引导的DNA结合剂或编码RNA引导的DNA结合剂的核酸。
2.一种减少LDHA基因表达的方法，包含将组合物递送至细胞，其中所述组合物包含：
a.引导RNA，包含
i.选自SEQ ID NO:1-84和100-192的引导序列；或者
ii.选自SEQ ID NO:1-84和100-192的序列的至少17、18、19或20个连续核苷酸；或者
iii.与选自SEQ ID NO:1-84和100-192的序列至少99％，98％，97％，96％，95％，94％，93％，92％，91％或90％相同的引导序列；或者
iv.包含SEQ ID NO:1，5，7，8，14，23，27，32，45，48，62，66，68，70，73，75，76，77，78和80中的任一个的引导序列；或者
v.包含SEQ ID No:1，5，7，8，14，23，27，32，45和48中的任一个的引导序列；或者
vi.包含SEQ ID NO:1，5，7，8，14，23，25，27，32，45，48，62，66，68，70，73，75，76，77，78，80，103，109，123，133，149，153，156和184中的任一个的引导序列；或者
vii.包含SEQ ID NO:1，5，7，8，14，23，25，27，32，45，48，103和123中的任一个的引导序列；和任选地
b.RNA引导的DNA结合剂或编码RNA引导的DNA结合剂的核酸。
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