[发明专利]具有经工程化改造的启动子的共济蛋白表达构建体及其使用方法在审
| 申请号： | 201980078415.1 | 申请日： | 2019-09-27 |
| 公开（公告）号： | CN113383010A | 公开（公告）日： | 2021-09-10 |
| 发明（设计）人： | H.帕茨克;J.侯;H.王;Y.舒;M.古莱特;D.W-Y.萨 | 申请（专利权）人： | 沃雅戈治疗公司 |
| 主分类号： | C07K14/47 | 分类号： | C07K14/47;A61K31/7088;A61K48/00 |
| 代理公司： | 北京市柳沈律师事务所 11105 | 代理人： | 张文辉 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 具有 工程 改造 启动子 共济 蛋白 表达 构建 及其 使用方法 | ||
1.腺相关病毒(AAV)载体基因组，其包含：5'反向末端重复(ITR)、经工程化改造的启动子、有效载荷区(payload region)和3'ITR；其中所述有效载荷区编码共济蛋白(frataxin)(FXN)。
2.权利要求1的AAV载体基因组，其中所述经工程化改造的启动子源自选自以下一种或多种的启动子：巨细胞病毒(CMV)启动子、鸡β-肌动蛋白(CBA)启动子和FXN启动子。
3.权利要求1的AAV载体基因组，其中所述经工程化改造的启动子源自CMV启动子。
4.权利要求1的AAV载体基因组，其中所述经工程化改造的启动子源自CBA启动子。
5.权利要求1的AAV载体基因组，其中所述经工程化改造的启动子源自FXN启动子。
6.权利要求1-5中任一项的AAV载体基因组，其中所述经工程化改造的启动子包含与选自SEQ ID NO:1734-1777的序列具有至少90％序列同一性的序列。
7.权利要求1-5中任一项的AAV载体基因组，其中所述经工程化改造的启动子包含与选自SEQ ID NO：1734-1777的序列具有至少95％序列同一性的序列。
8.权利要求1-5中任一项的AAV载体基因组，其中所述经工程化改造的启动子包含与选自SEQ ID NO:1734-1777的序列具有至少99％序列同一性的序列。
9.权利要求1的AAV载体基因组，其中所述经工程化改造的启动子包含选自SEQ ID NO:1734-1777的序列。
10.权利要求1的AAV载体基因组，其中所述经工程化改造的启动子源自CMV启动子，并且其中所述经工程化改造的启动子的长度为50-700个核苷酸。
11.权利要求10的AAV载体基因组，其中所述经工程化改造的启动子的长度为109个核苷酸。
12.权利要求1的AAV载体基因组，其中所述经工程化改造的启动子包含选自SEQ IDNO:1743-1751、1767和1772-1774的序列。
13.权利要求1的AAV载体基因组，其中所述经工程化改造的启动子包含SEQ ID NO:1777。
14.权利要求1的AAV载体基因组，其中所述经工程化改造的启动子包含与SEQ ID NO:1750具有至少90％序列同一性的序列。
15.权利要求1的AAV载体基因组，其中所述经工程化改造的启动子包含与SEQ ID NO:1750具有至少95％序列同一性的序列。
16.权利要求1的AAV载体基因组，其中所述经工程化改造的启动子包含与SEQ ID NO:1750具有至少99％序列同一性的序列。
17.权利要求1的AAV载体基因组，其中所述经工程化改造的启动子包含SEQ ID NO:1750。
18.权利要求1的AAV载体基因组，其中所述经工程化改造的启动子由SEQ ID NO：1750组成。
19.权利要求1的AAV载体基因组，其中所述经工程化改造的启动子源自CBA启动子，并且其中所述经工程化改造的启动子的长度为100-700个核苷酸。
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