[发明专利]大麻素在治疗癫痫中的用途

说明书

本发明涉及大麻二酚(CBD)在治疗由GRIN2A基因的突变引起的癫痫中的用途。所使用的CBD呈大麻属的高度纯化的提取物的形式，使得CBD以总提取物的大于98％(w/w)存在，并且该提取物的其他组分被表征。特别地，大麻素四氢大麻酚(THC)以从0.02％至0.1％(w/w)的量存在。在可选择的实施方案中，CBD可以呈合成形式。在使用中，CBD也可以与一种或更多种其他抗癫痫药物(AED)同时使用。CBD可以被配制用于与一种或更多种AED分开地、依次地或同时地施用，或者可以以单一剂型提供组合。在CBD被配制用于分开地、依次地或同时地施用时，CBD可以作为试剂盒提供，或与使用说明一起提供，以便按指示的方式施用一种或更多种组分。CBD也可以作为唯一的药物使用，即作为单一疗法。

发明领域

本发明涉及大麻二酚(CBD)在治疗由GRIN2A基因的突变引起的癫痫(epilepsy)中的用途。

所使用的CBD呈大麻属的高度纯化的提取物的形式，使得CBD以总提取物的大于98％(w/w)存在，并且该提取物的其他组分被表征。特别地，大麻素四氢大麻酚(THC)以从0.02％至0.1％(w/w)的量存在。在可选择的实施方案中，CBD可以呈合成形式。

在使用中，CBD也可以与一种或更多种其他抗癫痫药物(AED)同时使用。CBD可以被配制用于与一种或更多种AED分开地、依次地或同时地施用，或者可以以单一剂型提供组合。在CBD被配制用于分开地、依次地或同时地施用时，CBD可以作为试剂盒提供，或与使用说明一起提供，以便按指示的方式施用一种或更多种组分。CBD也可以作为唯一的药物使用，即作为单一疗法。

发明背景

全世界人口的约1％患有癫痫(Thurman等人,2011)，其中的70％能够利用现有可用的抗癫痫药物(AED)充分控制其症状。然而，该患者组的30％(Eadie等人,2012)使用可用的AED不能获得癫痫发作免除(seizure freedom)，并且因此被称为患有难治性癫痫(intractable epilepsy)或“难治性癫痫(treatment-resistant epilepsy)”(TRE)。

难治性癫痫(intractable epilepsy)或难治性癫痫(treatment-resistantepilepsy)在2009年被国际抗癫痫联盟(ILAE)定义为“未能通过两种耐受的且适当选择和使用的AED方案(无论是作为单一疗法还是组合)的足够的试验来实现持续的癫痫发作免除”(Kwan等人,2009)。

在生命的最初几年期间发展癫痫的个体通常难以治疗，并且因此通常被称为难治性。儿童时期经历频繁的癫痫发作的儿童通常留下神经损伤，这可能引起认知、行为和运动的延迟。

儿童癫痫是一种相对常见的儿童和年轻成人的神经紊乱，具有每100,000人中约700人的患病率。这是每单位人口中癫痫成人的数目的两倍。

当儿童或年轻成人表现癫痫发作时，通常进行调查以便调查原因。儿童癫痫可能由许多不同的综合征和基因突变引起，并且因此对这些儿童的诊断可能花费一些时间。

癫痫的主要症状是反复的癫痫发作。为了确定患者罹患的癫痫或癫痫综合征的类型，对患者正在经历的癫痫发作的类型进行调查。进行临床观察和脑电图学(EEG)测试，并且根据下文描述的ILAE分类对癫痫发作的类型进行分类。