[发明专利]治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症的组合物和方法在审
| 申请号： | 201980082770.6 | 申请日： | 2019-10-18 |
| 公开（公告）号： | CN113195721A | 公开（公告）日： | 2021-07-30 |
| 发明（设计）人： | J·D·芬恩;H-R·黄;A·福尔热;X·解 | 申请（专利权）人： | 英特利亚治疗股份有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;A61K48/00;C12N15/90 |
| 代理公司： | 中国贸促会专利商标事务所有限公司 11038 | 代理人： | 李程达 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 治疗 胰蛋白酶 缺乏 组合 方法 | ||
1.一种将SERPINA1核酸引入细胞或细胞群的方法，所述方法包括施用：
i)包含异源AAT蛋白编码序列的核酸构建体；
ii)RNA指导的DNA结合剂；以及
iii)包含选自以下的序列的白蛋白指导RNA(gRNA)：
a)与选自由SEQ ID No:2、8、13、19、28、29、31、32、33组成的组的序列至少95％、90％、85％、80％或75％相同的序列；
b)选自由SEQ ID NO:2、8、13、19、28、29、31、32、33组成的组的序列的至少17、18、19或20个连续核苷酸；
c)选自由SEQ ID NO:34、40、45、51、60、61、63、64、65、66、72、77、83、92、93、95、96和97组成的组的序列；
d)与选自由SEQ ID NO:2-33组成的组的序列至少95％、90％、85％、80％或75％相同的序列；
e)选自由SEQ ID NO:2-33组成的组的序列的至少17、18、19或20个连续核苷酸；
f)选自由SEQ ID NO:34-97组成的组的序列；以及
g)与SEQ ID NO:2-33列出的基因组坐标的15个连续核苷酸+/-10个核苷酸互补的序列，
从而将所述SERPINA1核酸引入所述细胞或细胞群。
2.一种在有需要的受试者中表达AAT的方法，其包括施用：
i)包含异源AAT蛋白编码序列的核酸构建体；
ii)RNA指导的DNA结合剂；以及
iii)包含选自以下的序列的白蛋白指导RNA(gRNA)：
a)与选自由SEQ ID No:2、8、13、19、28、29、31、32、33组成的组的序列至少95％、90％、85％、80％或75％相同的序列；
b)选自由SEQ ID NO:2、8、13、19、28、29、31、32、33组成的组的序列的至少17、18、19或20个连续核苷酸；
c)选自由SEQ ID NO:34、40、45、51、60、61、63、64、65、66、72、77、83、92、93、95、96和97组成的组的序列；
d)与选自由SEQ ID NO:2-33组成的组的序列至少95％、90％、85％、80％或75％相同的序列；
e)选自由SEQ ID NO:2-33组成的组的序列的至少17、18、19或20个连续核苷酸；
f)选自由SEQ ID NO:34-97组成的组的序列；以及
g)与SEQ ID NO:2-33列出的基因组坐标的15个连续核苷酸+/-10个核苷酸互补的序列，
从而在有需要的受试者中表达AAT。
3.一种治疗需要AAT蛋白的受试者的α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的方法，其包括施用：
i)包含异源AAT蛋白编码序列的核酸构建体；
ii)RNA指导的DNA结合剂；以及
iii)包含选自以下的序列的白蛋白指导RNA(gRNA)：
a)与选自由SEQ ID No:2、8、13、19、28、29、31、32、33组成的组的序列至少95％、90％、85％、80％或75％相同的序列；
b)选自由SEQ ID NO:2、8、13、19、28、29、31、32、33组成的组的序列的至少17、18、19或20个连续核苷酸；
c)选自由SEQ ID NO:34、40、45、51、60、61、63、64、65、66、72、77、83、92、93、95、96和97组成的组的序列；
d)与选自由SEQ ID NO:2-33组成的组的序列至少95％、90％、85％、80％或75％相同的序列；
e)选自由SEQ ID NO:2-33组成的组的序列的至少17、18、19或20个连续核苷酸；
f)选自由SEQ ID NO:34-97组成的组的序列；以及
g)与SEQ ID NO:2-33列出的基因组坐标的15个连续核苷酸+/-10个核苷酸互补的序列，
从而治疗所述受试者的AATD。
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