[发明专利]含硅的阳离子脂质

权利要求书

1.一种核酸-脂质颗粒，其包含：

(a)一种或多种核酸分子；

(b)非阳离子脂质；

(c)缀合脂质；以及

(b)式(I)的阳离子脂质：

其中：

R¹是C₂-C₃₀烃基；

R²是C₂-C₃₀烃基；

R³是C₂-C₃₀烃基；

X是二价C₂-C₈烷基；

R⁴是NR^aR^b；并且

每个R^a和R^b独立地选自由以下组成的组：甲基、乙基、丙基、环丙基和丁基，所述甲基、乙基、丙基、环丙基和丁基任选地被羟基取代；或者R^a和R^b与它们所连接的氮一起形成氮丙啶、氮杂环丁烷、脯氨酸、哌啶、哌嗪或吗啉环，所述环任选地被羟基或C₁-C₆烷基取代，所述烷基任选地被羟基取代；并且

其中所述一种或多种核酸分子被包封在脂质颗粒内。

2.如权利要求1所述的核酸-脂质颗粒，其中R¹是C₂-C₂₀烃基。

3.如权利要求1所述的核酸-脂质颗粒，其中R¹是C₂-C₁₅烃基。

4.如权利要求1所述的核酸-脂质颗粒，其中R¹是C₂-C₁₀烃基。

5.如权利要求1所述的核酸-脂质颗粒，其中R¹是C₅-C₂₀烃基。

6.如权利要求1所述的核酸-脂质颗粒，其中R¹是(C₂-C₂₀)烷基、(C₂-C₂₀)烯基或(C₂-C₂₀)炔基。

7.如权利要求1所述的核酸-脂质颗粒，其中R¹是(C₈-C₂₀)烷基。

8.如权利要求1所述的核酸-脂质颗粒，其中R¹是(C₈-C₂₀)烯基。

9.如权利要求1所述的核酸-脂质颗粒，其中R¹是(C₈-C₂₀)炔基。

10.如权利要求1所述的核酸-脂质颗粒，其中R¹是具有仅一个双键的(C₈-C₂₀)烯基。

11.如权利要求1所述的核酸-脂质颗粒，其中R¹是(Z)-4-癸烯-1-基、1-壬基、3-十一烷基、1-癸基、6(Z),15(Z)-二十一碳二烯-11-基、3-己烯-1-基、9(Z)-十八碳烯-1-基或2-丁基辛-1-基、4-(1-甲基乙烯基)环己烯-1-基甲基。

12.如权利要求1-11中任一项所述的核酸-脂质颗粒，其中R²是C₂-C₂₀烃基。