[发明专利]用于治疗KCNT1相关病症的组合物和方法

权利要求书

1.一种包含寡核苷酸的化合物，所述寡核苷酸包含与转录物的至少10个连续核碱基至少90％互补的核碱基序列，所述转录物包含与SEQ ID NO:3526或SEQ ID NO:3526的连续15至50个核碱基的部分具有至少90％同一性的序列，其中所述核碱基序列的至少一个核苷键联是修饰的核苷间键联。

2.一种寡核苷酸，其包含与转录物的至少10个连续核碱基至少90％互补的核碱基序列，所述转录物包含与SEQ ID NO:3526或SEQ ID NO:3526的连续15至50个核碱基的部分具有至少90％同一性的序列，其中所述核碱基序列的至少一个核苷键联是修饰的核苷间键联。

3.如权利要求1所述的包含寡核苷酸的化合物或如权利要求2所述的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸至少包含与SEQ ID NO:1-3525中任一个的等长部分共享90％同一性的连续10个核碱基的序列。

4.如权利要求1或3所述的包含寡核苷酸的化合物或如权利要求2或3所述的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸至少包含与SEQ ID NO:1-3525中任一个的等长部分共享至少90％同一性的连续11、12、13、14、15、16或17个核碱基的序列。

5.如权利要求1或3所述的包含寡核苷酸的化合物或如权利要求2或3所述的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸至少包含与SEQ ID NO:1-116中任一个的等长部分共享90％同一性的连续10个核碱基的序列。

6.如权利要求1或3所述的包含寡核苷酸的化合物或如权利要求2或3所述的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸至少包含与SEQ ID NO:1、4、5、6、8、10、12、13、15、17、28、29、62、625-649、1046、1071、1195-1224、1388、1496-1567、2591-2631或3395-3525中任一个的等长部分共享至少90％同一性的连续10个核碱基的序列，其中所述核碱基序列的至少一个核苷键联是修饰的核苷间键联。

7.如权利要求1或3-6中任一项所述的包含寡核苷酸的化合物或如权利要求2-6中任一项所述的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸至少包含与SEQ ID NO:4、1046、1071、1388、1551、1546或2595中任一个的等长部分共享至少90％同一性的连续10个核碱基的序列。

8.如权利要求1或3-7中任一项所述的包含寡核苷酸的化合物或如权利要求2-7中任一项所述的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸至少包含与SEQ ID NO:1、4、5、6、8、10、12、13、15、17、28、29、62、625-649、1046、1071、1195-1224、1388、1496-1567、2591-2631或3395-3525中任一个的等长部分共享至少90％同一性的连续11、12、13、14、15、16或17个核碱基的序列。

9.如权利要求1或3-8中任一项所述的包含寡核苷酸的化合物或如权利要求2-8中任一项所述的寡核苷酸，其中所述寡核苷酸至少包含与SEQ ID NO:4、1046、1071、1388、1551、1546或2595中任一个的等长部分共享至少90％同一性的连续11、12、13、14、15、16或17个核碱基的序列。

10.一种包含寡核苷酸的化合物，所述寡核苷酸包含与SEQ ID1、4、5、6、8、10、12、13、15、17、28、29、62、625-649、1046、1071、1195-1224、1388、1496-1567、2591-2631或3395-3525中任一个的等长部分共享90％同一性的至少10个连续核碱基，其中核碱基序列的至少一个核苷键联是修饰的核苷间键联。