[发明专利]用于递送细胞调节剂的纳米胶囊在审
| 申请号： | 201980092149.8 | 申请日： | 2019-12-23 |
| 公开（公告）号： | CN113544270A | 公开（公告）日： | 2021-10-22 |
| 发明（设计）人： | M·严;J·S·巴特利特 | 申请（专利权）人： | 美国杰特贝林生物制品有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/113 | 分类号： | C12N15/113;C12N9/22;A61K9/51;A61K48/00;A61K31/7088 |
| 代理公司： | 北京市奋迅律师事务所 11757 | 代理人： | 李斌馨;李翼 |
| 地址： | 美国宾夕*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 递送 细胞 调节剂 纳米 胶囊 | ||
1.一种聚合物纳米胶囊，其包含聚合物壳和核糖核蛋白复合物，
其中所述聚合物壳包含至少一种带正电的单体、至少一种中性单体和交联剂。
2.权利要求1的聚合物纳米胶囊，其中所述核糖核蛋白复合物包含核酸内切酶和向导RNA。
3.权利要求2的聚合物，其中所述核酸内切酶是Cas蛋白。
4.权利要求3的聚合物，其中所述Cas蛋白是2类Cas蛋白。
5.权利要求4的聚合物，其中所述2类Cas蛋白是II型或V型Cas蛋白。
6.权利要求3-5中任一项的聚合物纳米胶囊，其中所述Cas蛋白选自Cas9和Cas12a。
7.权利要求2-6中任一项的聚合物纳米胶囊，其中所述向导RNA靶向HPRT基因座。
8.权利要求7的聚合物纳米胶囊，其中所述靶向HPRT基因座的向导RNA包含与SEQ IDNO:2具有至少90％相同性的核酸序列。
9.权利要求2-6中任一项的聚合物纳米胶囊，其中所述向导RNA靶向β珠蛋白基因座。
10.权利要求9的聚合物纳米胶囊，其中所述靶向β珠蛋白基因座的向导RNA包含与SEQID NO:3具有至少90％相同性的核酸序列。
11.权利要求2-6中任一项的聚合物纳米胶囊，其中所述向导RNA靶向CCR5基因座。
12.权利要求11的聚合物纳米胶囊，其中所述靶向CCR5基因座的向导RNA包含与SEQ IDNO:1具有至少90％相同性的核酸序列。
13.前述权利要求中任一项的聚合物纳米胶囊，其进一步包含至少一个靶向部分。
14.权利要求13的聚合物纳米胶囊，其中所述聚合物纳米胶囊包含2至6个靶向部分。
15.权利要求14的聚合物纳米胶囊，其中所述靶向部分包含两个或更多个不同的靶向部分。
16.权利要求13的聚合物纳米胶囊，其中所述至少一个靶向部分是抗体，并且其中所述聚合物纳米胶囊包含1至3个抗体。
17.前述权利要求中任一项的聚合物纳米胶囊，其进一步包含至少一个稳定化部分。
18.权利要求17的聚合物纳米胶囊，其中所述至少一个稳定化部分包含至少一个聚乙二醇基团。
19.前述权利要求中任一项的聚合物纳米胶囊，其中所述聚合物纳米胶囊包含至少一个靶向部分和至少一个稳定化部分。
20.权利要求19的聚合物纳米胶囊，其中所述靶向部分是抗体，并且其中所述稳定化部分包含至少一个聚乙二醇基团。
21.前述权利要求中任一项的聚合物纳米胶囊，其中所述聚合物壳包含至少两种带正电的单体。
22.一种组合物，其包含权利要求1-21中任一项的聚合物纳米胶囊和药学上可接受的载剂或赋形剂。
23.一种修饰的宿主细胞，其通过使未修饰的宿主细胞与权利要求1-21中任一项的聚合物纳米胶囊或权利要求22的组合物接触来制备。
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