[发明专利]纳米转座子组合物及使用方法在审
| 申请号： | 201980092591.0 | 申请日： | 2019-12-20 |
| 公开（公告）号： | CN113498439A | 公开（公告）日： | 2021-10-12 |
| 发明（设计）人： | E·M·奥斯特塔;D·舍德洛克 | 申请（专利权）人： | 波赛达治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/85 | 分类号： | C12N15/85 |
| 代理公司： | 中国专利代理(香港)有限公司 72001 | 代理人： | 黄登高;黄希贵 |
| 地址： | 美国加利*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 纳米 座子 组合 使用方法 | ||
1. 一种组合物，其包含：
第一核酸序列，其包含：(a)第一反向末端重复(ITR)，(b)第二ITR和(c) ITR内序列，其中所述ITR内序列包含转座子序列；和
第二核酸序列，其包含ITR间序列，其中所述ITR间序列的长度为1至600个核苷酸，包括端点在内。
2.权利要求1的组合物，其中所述ITR间序列的长度为1至100个核苷酸，包括端点在内。
3.权利要求1的组合物，其中所述第一核酸序列进一步包含复制起点序列。
4.权利要求1的组合物，其中所述第二核酸序列进一步包含复制起点序列。
5.权利要求3或4的组合物，其中所述复制起点序列的长度为1至450个核苷酸。
6.权利要求5的组合物，其中所述复制起点序列包含R6K复制起点。
7.权利要求1的组合物，其中所述第一核酸进一步包含编码第一可选择标记物的序列。
8.权利要求1的组合物，其中所述第二核酸序列进一步包含编码第一可选择标记物的序列。
9.权利要求7或8的组合物，其中所述第一可选择标记物的长度为1至200个核苷酸。
10.权利要求7或8的组合物，其中所述第一可选择标记物是蔗糖可选择标记物。
11.权利要求7或8的组合物，其中所述蔗糖可选择标记物是RNA-OUT可选择标记物。
12.权利要求1的组合物，其中所述第一核酸序列不包含重组位点、切除位点、连接位点或其组合。
13.权利要求1的组合物，其中所述第二核酸序列不包含重组位点、切除位点、连接位点或其组合。
14.权利要求1的组合物，其中所述第一核酸序列不包含编码外来DNA的序列。
15.权利要求1的组合物，其中所述第二核酸序列不包含编码外来DNA的序列。
16.权利要求1的组合物，其中所述第一核酸序列进一步包含至少一种外源序列和编码能够在哺乳动物细胞中表达外源序列的启动子的序列。
17.权利要求16的组合物，其中所述第一核酸序列进一步包含编码绝缘子的至少一种序列。
18.权利要求16的组合物，其中所述第一核酸序列进一步包含聚腺苷(聚A)序列。
19.权利要求16的组合物，其中编码能够在哺乳动物细胞中表达外源序列的启动子的序列能够在人细胞中表达外源序列。
20.权利要求19的组合物，其中所述启动子是组成型启动子。
21.权利要求19的组合物，其中所述启动子是诱导型启动子。
22.权利要求16的组合物，其中所述至少一种外源序列包含编码非天然存在的抗原受体的序列、编码治疗性多肽的序列或其组合。
23.权利要求22的组合物，其中所述非天然存在的抗原受体包括嵌合抗原受体(CAR)。
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