[发明专利]皂苷缀合物

权利要求书

1.效应子部分，其当存在于哺乳动物细胞内时能够诱导细胞内效应，所述效应子部分与至少一个皂苷缀合，其中所述至少一个皂苷经由至少一个接头共价结合至所述效应子部分，或者直接共价结合至所述效应子部分。

2.如权利要求1所述的效应子部分，其包含至少一种寡核苷酸、核酸、异源核酸或者由其组成，所述寡核苷酸、核酸、异源核酸优选选自以下中的任何一种或多种：载体、基因、诱导细胞自杀的转基因、脱氧核糖核酸(DNA)、核糖核酸(RNA)、反义寡核苷酸(ASO，AON)、短干扰RNA(siRNA)、微小RNA(miRNA)、DNA适配体、RNA适配体、mRNA、微环DNA、肽核酸(PNA)、氨基磷酸酯吗啉代寡聚物(PMO)、锁核酸(LNA)、桥接核酸(BNA)、2’-脱氧-2’-氟阿拉伯糖核酸(FANA)、2’-O-甲氧基乙基-RNA(MOE)、2’-O,4’-氨基亚乙基桥接核酸、3’-氟己糖醇核酸(FHNA)、质粒、二醇核酸(GNA)和苏糖核酸(TNA)、或它们的衍生物，更优选BNA，例如用于沉默HSP27蛋白表达的BNA。

3.如权利要求1或2所述的效应子部分，其包含至少一种蛋白质分子，所述蛋白质分子优选选自以下中的任何一种或多种：肽、蛋白质、酶如脲酶和Cre重组酶、核糖体失活蛋白、蛋白质毒素如选自表A5的蛋白质毒素中的任何一种或多种和/或细菌毒素或植物毒素，更优选选自以下中的任何一种或多种：病毒毒素，如凋亡蛋白；细菌毒素，如志贺毒素、志贺样毒素、铜绿假单胞菌外毒素(PE)或PE的外毒素A、全长或截短的白喉毒素(DT)、霍乱毒素；真菌毒素，如α-帚曲菌素；植物毒素，包括核糖体失活蛋白和2型核糖体失活蛋白的A链，如石竹素例如石竹素-30或石竹素-32、皂草素例如皂草素-S3或皂草素-S6、三角梅核糖体失活蛋白或三角梅核糖体失活蛋白的去免疫化衍生物去三角梅核糖体失活蛋白、志贺样毒素A、商陆抗病毒蛋白、蓖麻毒素、蓖麻毒素A链、蒴莲根毒素、蒴莲根毒素A链、相思子毒素、相思子毒素A链、蒴莲毒素、蒴莲毒素A链、槲寄生素、槲寄生素A链；或者动物或人类毒素，如蛙RNA酶或者来自人类的颗粒酶B或血管生长素，或者它们的任何片段或衍生物；优选地，所述蛋白质毒素是石竹素和/或皂草素。

4.如权利要求1-3中任一项所述的效应子部分，其包含至少一种有效载荷，所述有效载荷优选选自以下中的任何一种或多种：靶向核糖体的毒素、靶向延长因子的毒素、靶向微管蛋白的毒素、靶向DNA的毒素和靶向RNA的毒素，更优选选自以下中的任何一种或多种：美坦新、pasudotox、美登素衍生物DM1、美登素衍生物DM4、单甲基澳瑞他汀E(MMAE，维多汀)、单甲基澳瑞他汀F(MMAF，莫福汀)、卡奇霉素、N-乙酰基-γ-卡奇霉素、吡咯并苯并二氮杂(PBD)二聚体、苯并二氮杂CC-1065类似物、倍癌霉素、多柔比星、紫杉醇、多西他赛、顺铂、环磷酰胺、依托泊苷、多西他赛、5-氟尿嘧啶(5-FU)、米托蒽醌、微管菌素、吲哚啉苯并二氮杂AZ13599185、念珠藻素、根瘤菌素、甲氨蝶呤、蒽环类药物、喜树碱类似物、SN-38、DX-8951f、甲磺酸依喜替康、截短形式的铜绿假单胞菌外毒素(PE38)、倍癌霉素衍生物、鹅膏蕈碱、α-鹅膏蕈碱、斯考他汀、泰兰斯他汀、奥佐米星、特司林、Amberstatin269和soravtansine或它们的衍生物。

5.如权利要求1-4中任一项所述的效应子部分，其中所述至少一个皂苷是属于在C-23位具有醛官能团的12,13-脱氢齐墩果烷类型并且任选地在所述皂苷的C-3β-OH基团处的碳水化合物取代基中包含葡糖醛酸官能团的三萜皂苷和/或双糖链三萜皂苷，和/或是从石头花属物种和/或肥皂草属物种和/或麦仙翁属物种和/或皂皮树属物种如皂皮树分离的皂苷。

6.如权利要求1-5中任一项所述的效应子部分，其中所述至少一个皂苷是单一特异性皂苷或者是两个或更多个不同皂苷的混合物。