[发明专利]使用统治型gRNA的CRISPR相关方法和组合物在审

专利信息
申请号: 202010076610.5 申请日: 2014-11-07
公开(公告)号: CN111218447A 公开(公告)日: 2020-06-02
发明(设计)人: F·张;D·帕莱斯特朗;B·戴维松;J·马塔-芬克;E·罗德里格斯;A·鲍里斯 申请(专利权)人: 爱迪塔斯医药有限公司;布罗德研究所有限公司;爱荷华大学研究基金会;麻省理工学院
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;C12N15/11;C12N15/55;C12N15/63;C12N15/90;A61K48/00
代理公司: 北京戈程知识产权代理有限公司 11314 代理人: 程伟;程云
地址: 美国马*** 国省代码: 暂无信息
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摘要:
搜索关键词: 使用 统治 grna crispr 相关 方法 组合
【权利要求书】:

1.一种靶向Cas9分子的gRNA分子。

2.一种核酸,包含编码统治型gRNA分子的序列。

3.一种载体,其包含权利要求2所述的核酸。

4.一种核酸,包含:

a)第一核酸序列,其编码统治型gRNA分子;和

b)第二核酸序列,其编码Cas9分子。

5.一种组合物,包含:

统治型gRNA分子、或

编码统治型gRNA分子的核酸。

6.一种药物制剂,包含:

权利要求1所述的靶向Cas9分子的gRNA分子;

权利要求2或4所述的核酸;

权利要求3所述的载体;或

权利要求5所述的组合物。

7.一种细胞,包含:

权利要求1所述的靶向Cas9分子的gRNA分子;

权利要求2或4所述的核酸;

权利要求3所述的载体;或

权利要求5所述的组合物。

8.一种改变细胞或细胞的靶核酸的方法,该方法包括使细胞与有效量的以下项接触:

权利要求1所述的靶向Cas9分子的gRNA分子;

权利要求2或4所述的核酸;

权利要求3所述的载体;或

权利要求5所述的组合物。

9.一种治疗受试者的方法,该方法包括使细胞或受试者与有效量的以下项接触:

权利要求1所述的靶向Cas9分子的gRNA分子;

权利要求2或4所述的核酸;

权利要求3所述的载体;或

权利要求5所述的组合物。

10.一种试剂盒,包含:

权利要求1所述的靶向Cas9分子的gRNA分子;

权利要求2或4所述的核酸;

权利要求3所述的载体;或

权利要求5所述的组合物。

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