[发明专利]用于脑肿瘤治疗的RNA纳米颗粒

权利要求书

1.一种人工RNA纳米结构分子，其中所述分子包括包含至少一种RNA寡核苷酸的多分支RNA连接基序和脑肿瘤靶向模块，其中所述模块偶联至所述RNA连接基序，其中多分支RNA包含核苷酸序列5’-GATAAGCT CTC CCG GCC GCC ATG GCC GCG GGA T-3’(SEQ ID NO：7)。

2.根据权利要求1所述的分子，进一步包括与所述RNA连接基序偶联的至少一种生物活性剂。

3.根据权利要求1所述的分子，其中所述RNA寡核苷酸在2’位置包含至少一个化学修饰。

4.根据权利要求3所述的分子，其中所述修饰包括2’氟、2’胺基、2’O-甲基或它们的组合。

5.根据权利要求1所述的分子，其中所述基序是三分支RNA连接基序。

6.根据权利要求1所述的分子，其中所述分子的直径是至少40nm。

7.根据权利要求1所述的分子，其中所述分子具有-50mV至50mV的ζ电位。

8.根据权利要求5所述的分子，其中所述三分支RNA连接基序的分支包含SEQ ID NO：1、SEQ ID NO：2或SEQ ID NO：3；或它们的组合。

9.根据权利要求1所述的分子，其中所述RNA寡核苷酸的长度包含至少6个核苷酸。

10.根据权利要求1所述的分子，其中所述脑肿瘤靶向模块包含结合至至少一种脑肿瘤细胞表面标记物的配体。

11.根据权利要求10所述的分子，其中所述配体结合至叶酸受体、EGFR、转铁蛋白受体、RGD或它们的组合。

12.根据权利要求10所述的分子，其中所述配体包含适体。

13.根据权利要求12所述的分子，其中所述适体结合至EGFR、PDGFR、叶酸受体或它们的组合。

14.根据权利要求1所述的分子，其中所述靶向模块包含叶酸。

15.根据权利要求2所述的分子，其中所述生物活性剂包含药物、治疗剂、荧光染料、化学品、siRNA、miRNA、抗-miRNA、核酶RNA、反义RNA或它们的组合。

16.根据权利要求2所述的分子，其中所述生物活性剂针对脑肿瘤标记物。

17.根据权利要求15所述的分子，其中miRNA序列的长度是至少6个核苷酸。

18.根据权利要求15所述的分子，其中所述生物活性剂是用于包含miR-9、miR-10b、miR-21、miR-17或miR-26的miRNA的抗miRNA分子。

19.根据权利要求15所述的分子，其中所述生物活性剂是用于包含let-7a、miR-10b、miR-25、miR-34a、miR-124、miR-145或miR-181b的miRNA的抗miRNA分子。

20.根据权利要求18所述的分子，其中所述抗miRNA分子包含抗miRNA锁定核酸分子。

21.根据权利要求20所述的分子，其中所述抗miRNA锁定核酸分子包含序列5’-GATAAGCT-3’、5’-AGCACTTT-3’或5’-ATTTGCAC-3’。