[发明专利]一组肝靶向新型腺相关病毒的获得及其应用

权利要求书

1.一种核酸，其特征在于，所述核酸包含：

用于编码腺相关病毒衣壳蛋白的由SEQ ID NO:5所示的核苷酸序列；或

由SEQ ID NO:5所示的核苷酸序列编码的腺相关病毒衣壳蛋白的核苷酸序列，其因遗传密码的简并性而与SEQ ID NO:5所示的核苷酸序列不同。

2.权利要求1所述的核酸，其特征在于，所述核酸为质粒、噬菌体、病毒载体、细菌人工染色体或酵母人工染色体。

3.权利要求2所述的核酸，其特征在于，所述核酸为包含有编码序列的腺相关病毒载体。

4.权利要求3所述的核酸，其特征在于，所述核酸进一步包含一种腺相关病毒Rep蛋白的编码序列。

5.权利要求1所述的由SEQ ID NO:5所示的核苷酸序列编码的腺相关病毒衣壳蛋白。

6.权利要求5所述的腺相关病毒衣壳蛋白，其特征在于，所述腺相关病毒衣壳蛋白的氨基酸序列为SEQ ID NO:6所示的氨基酸序列。

7.权利要求5或6所述的腺相关病毒衣壳蛋白，其特征在于，所述腺相关病毒衣壳蛋白共价连接、结合或包裹一种组合物，所述组合物选自DNA、RNA、多肽、碳水化合物、脂质体和小的有机分子中的一种或几种。

8.一种重组病毒粒子，其特征在于，所述重组病毒粒子包含权利要求1-4中任一所述的核酸和/或权利要求5-7中任一所述的衣壳蛋白。

9.权利要求8所述的重组病毒粒子，其特征在于，所述重组病毒粒子为重组腺相关病毒粒子，重组腺病毒粒子，重组疱疹病毒粒子、重组杆状病毒粒子，或重组杂合病毒粒子。

10.一种重组腺相关病毒粒子，其特征在于，所述重组腺相关病毒粒子包含腺相关病毒载体基因组和权利要求5或6所述的腺相关病毒衣壳蛋白，其中腺相关病毒载体基因组包裹于腺相关病毒衣壳蛋白中。

11.权利要求10所述的重组腺相关病毒粒子，其特征在于，所述腺相关病毒载体基因组中包含异源核酸序列。

12.权利要求11所述的重组腺相关病毒粒子，其特征在于，所述异源核酸序列编码选自反义RNA、microRNA、shRNA、多肽和免疫原中一种或几种。

13.权利要求12所述的重组腺相关病毒粒子，其特征在于，所述异源核酸序列编码的多肽为治疗性多肽或报告基因。

14.权利要求13所述的重组腺相关病毒粒子，其特征在于，所述异源核酸编码的治疗性多肽选自胰岛素、胰高血糖素、生长激素、生长激素释放因子、促红细胞生成素、胰岛素生长因子、转化生长因子α、肝细胞生长因子、酪氨酸羟化酶、血小板生成素、白介素1-白介素25、低密度脂蛋白受体、糖皮质激素受体、维生素D受体、干扰素调节因子、Ⅷ因子、Ⅸ因子、葡萄糖苷酶、葡萄糖-6-磷酸酶、异戊酰-CoA脱氢酶、丙酰-CoA羧化酶、β-葡糖苷酶、肝磷酸化酶、磷酸化酶激酶、甘氨酸脱羧酶、α-半乳糖苷酶、β-半乳糖苷酶和溶酶体酶所组成组中的一种或几种。

15.一种细胞，其特征在于，所述细胞包含权利要求1-4中任一所述的核酸、权利要求5-7中任一所述的腺相关病毒衣壳蛋白、权利要求8-9中任一所述的重组病毒粒子和/或权利要求10-14中任一所述的重组腺相关病毒粒子。