[发明专利]一种分离的核酸分子及其用途有效
| 申请号： | 202010790496.2 | 申请日： | 2020-08-07 |
| 公开（公告）号： | CN111733174B | 公开（公告）日： | 2021-02-09 |
| 发明（设计）人： | 杨丽萍;陈邵宏;贾睿璇;张天赋;张凡;曾巧莉;和赛超;史天永;郝丹丹;姜尚伟;裴红杰;王旭东;曾露颖 | 申请（专利权）人： | 北京大学第三医院（北京大学第三临床医学院）;北京中因科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/62 | 分类号： | C12N15/62;C12N15/864;A61K48/00;A61K38/18;A61K38/44;A61P27/02;A61P9/10 |
| 代理公司： | 上海巅石知识产权代理事务所(普通合伙) 31309 | 代理人： | 张琤;蒋舫玮 |
| 地址： | 100191 *** | 国省代码： | 北京;11 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 分离 核酸 分子 及其 用途 | ||
1.分离的核酸分子在制备药物中的用途，所述药物用于治疗、缓解和/或预防与视网膜色素上皮（RPE）萎缩相关的疾病或病症，其中，所述核酸分子从5’端至3’端依次包括编码CAG启动子的核苷酸序列、编码CYP4V2蛋白的核苷酸序列、编码BGH信号位点的核苷酸序列、编码CAG启动子的核苷酸序列、编码RdCVF蛋白的核苷酸序列和编码BGH信号位点的核苷酸序列，其中所述编码CYP4V2蛋白的核苷酸序列如SEQ ID NO: 168所示，所述编码RdCVF蛋白的核苷酸序列如SEQ ID NO: 167所示，所述编码CAG启动子的核苷酸序列如SEQ ID NO:165所示，所述编码BGH信号位点的核苷酸序列如SEQ ID NO: 18所示。
2.根据权利要求1所述的用途，其中所述核酸分子包括编码信号肽的核苷酸序列，所述信号肽的氨基酸序列如SEQ ID NO:174-178中任一项所示。
3.根据权利要求1所述的用途，其中所述核酸分子包括编码信号肽的核苷酸序列，所述编码信号肽的核苷酸序列如SEQ ID NO:169-173中任一项所示。
4.根据权利要求1所述的用途，其中所述核酸分子的核苷酸序列如SEQ ID NO: 156所示。
5.根据权利要求1所述的用途，其中所述疾病或病症包括结晶样视网膜变性。
6.携带核酸分子的病毒载体在制备药物中的用途，所述药物用于治疗、缓解和/或预防与视网膜色素上皮（RPE）萎缩相关的疾病或病症，其中所述核酸分子包含权利要求1-5中任一项所述的用途中的核酸分子。
7.根据权利要求6所述的用途，其中所述病毒载体为AAV病毒载体。
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