[发明专利]核酸分子

权利要求书

1.一种核酸分子，其特征在于，由主链和修饰基团组成，

其中，所述主链中含有核糖核酸，至少一部分核糖核苷酸的2’-OH被保护基团保护，所述核糖核酸为gRNA；

所述修饰基团与所述主链相连，并且所述修饰基团可以被活性氧脱除，所述修饰基团包括选自硼酸频呐醇酯和苯硼酸的至少之一；

所述修饰基团与所述gRNA活性区中所述至少一部分所述核糖核苷酸相连，所述活性区为种子区域，所述种子区域与核酸靶点结合。

2.根据权利要求1所述的核酸分子，其特征在于，所述修饰基团经由连接子连接到所述核酸分子的磷酸骨架上。

3.根据权利要求2所述的核酸分子，其特征在于，所述连接子包括选自含硫基团和含硒基团的至少之一。

4.根据权利要求3所述的核酸分子，其特征在于，所述连接子为硫代磷酸酯和硒代磷酸酯至少之一。

5.根据权利要求1所述的核酸分子，其特征在于，所述保护基团包括2’-OMe、2’-F、2’-MOE和LNA的至少之一。

6.根据权利要求1所述的核酸分子，其特征在于，所述活性氧包括选自H₂O₂、超氧阴离子、一氧化氮和羟基自由基的至少之一。

7.根据权利要求1所述的核酸分子，其特征在于，所述gRNA呈可注射，或者所述gRNA是以脂质、溶液形式呈现的。

8.一种基因编辑系统，其特征在于，包括：权利要求1~7任一项所述的核酸分子，

可选的，进一步包括：Cas蛋白，所述Cas蛋白以编码蛋白的DNA、编码蛋白的RNA、多肽和蛋白质至少之一的形式存在，所述Cas蛋白包括选自Cas9、Cas12a、Cas12b和Cas13至少之一；

可选地，进一步包括：志愿分子，所述志愿分子以DNA和RNA至少之一的形式存在。

9.一种制备权利要求1~7任一项所述的核酸分子的方法，其特征在于，包括：

提供待修饰核酸分子，所述待修饰核酸分子中含有核糖核苷酸；

使所述待修饰核酸分子与修饰基团相连。

10.根据权利要求9所述的方法，其特征在于，所述核酸分子是通过化学合成或者生物合成方式提供的。

11.一种用于非治疗目的的基因编辑方法，其特征在于，包括：

向待编辑的核酸靶点，提供权利要求8所述的基因编辑系统；

使所述核酸分子在活性氧的作用下，去除所述修饰基团，以便在所述核酸靶点进行基因编辑。

12.根据权利要求11所述的方法，其特征在于，所述活性氧是通过注射、孵育、生物体自身代谢提供。