[发明专利]降低USP1表达的物质在制备治疗儿童T系急性淋巴细胞白血病的药物中的应用有效

专利信息
申请号: 202010922340.5 申请日: 2020-09-04
公开(公告)号: CN111926018B 公开(公告)日: 2022-07-12
发明(设计)人: 刘曙光;高超;郑胡镛;张瑞东 申请(专利权)人: 首都医科大学附属北京儿童医院
主分类号: C12N15/113 分类号: C12N15/113;C12N15/11;A61K31/7088;A61K31/713;A61K45/00;A61K31/506;A61P35/02
代理公司: 北京信诺创成知识产权代理有限公司 11728 代理人: 吕鹏云;陈悦军
地址: 100045 *** 国省代码: 北京;11
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摘要:
搜索关键词: 降低 usp1 表达 物质 制备 治疗 儿童 急性 淋巴细胞 白血病 药物 中的 应用
【权利要求书】:

1.降低去泛素化酶USP1表达的物质的用途,所述用途为a1-a3中的任一种:

a1、制备治疗和/或预防T系急性淋巴细胞白血病的药物;

a2、制备促进T系急性淋巴细胞白血病细胞凋亡的药物;

a3、制备抑制T系急性淋巴细胞白血病细胞增殖的药物;其中,所述降低USP1表达的物质包括如下b1-b3中的至少一种:

b1、短发夹RNA,其为以下shRNA-1或shRNA-2:

(1)shRNA-1,所述shRNA-1的茎环结构中茎的一条链序列为SEQ ID NO:1,茎的另一条链序列为SEQ ID NO:2;

(2)shRNA-2,所述shRNA-2的茎环结构中茎的一条链序列为SEQ ID NO:3,茎的另一条链序列为SEQ ID NO:4;

b2、编码b1所述的短发夹RNA的DNA分子;

b3、与b1所述的短发夹RNA相关的生物材料,为如下1)-5)中的任一种:

1)含有b2所述的DNA分子的表达盒;

2)含有b2所述的DNA分子的重组载体、或含有1)所述的表达盒的重组载体;

3)含有b2所述的DNA分子的重组微生物、或含有1)所述的表达盒的重组微生物或含有2)所述的重组载体的重组微生物;

4)含有b2所述的DNA分子的转基因细胞系、或含有1)所述的表达盒的转基因细胞系或含有2)所述的重组载体的转基因细胞系;

5)小干扰RNA,siRNA-1和siRNA-2,其中所述siRNA-1由SEQ ID NO:1和SEQ ID NO:2两条链组成,所述siRNA-2由SEQ ID NO:3和SEQ ID NO:4两条链组成。

2.根据权利要求1所述的用途,其特征在于,所述shRNA-1的核苷酸序列为SEQ ID NO:5,所述shRNA-2的核苷酸序列为SEQ ID NO:6。

3.根据权利要求1或2所述的用途,其特征在于:所述去泛素化酶USP1的氨基酸序列为SEQ ID NO:15所示,所述去泛素化酶USP1的基因序列如SEQ ID NO:14的第422-2779位所示。

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