[发明专利]用于调节C9ORF72表达的组合物

权利要求书

1.一种化合物，其包含经修饰的寡核苷酸，所述经修饰的寡核苷酸由12至30个连接的核苷组成并且具有包含SEQ ID NO：20-401和441-1545的任何核碱基序列的至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。

2.一种化合物，其包含经修饰的寡核苷酸，所述经修饰的寡核苷酸由12至30个连接的核苷组成并且包含与SEQ ID NO:2的核碱基1107-1520的等长部分互补的包含至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。

3.一种化合物，其包含经修饰的寡核苷酸，所述经修饰的寡核苷酸由12至30个连接的核苷组成并且包含与SEQ ID NO:2的核碱基1111-1200的等长部分互补的包含至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。

4.一种化合物，其包含经修饰的寡核苷酸，所述经修饰的寡核苷酸由12至30个连接的核苷组成并且包含与SEQ ID NO:2的核碱基1211-1318的等长部分互补的包含至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。

5.一种化合物，其包含经修饰的寡核苷酸，所述经修饰的寡核苷酸由12至30个连接的核苷组成并且包含与SEQ ID NO:2的核碱基1326-1540的等长部分互补的包含至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。

6.一种化合物，其包含经修饰的寡核苷酸，所述经修饰的寡核苷酸由12至30个连接的核苷组成并且包含与SEQ ID NO:2的核碱基1331-1375的等长部分互补的包含至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。

7.一种化合物，其包含经修饰的寡核苷酸，所述经修饰的寡核苷酸由12至30个连接的核苷组成并且包含与SEQ ID NO:2的核碱基1368-1391的等长部分互补的包含至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。

8.一种化合物，其包含经修饰的寡核苷酸，所述经修饰的寡核苷酸由12至30个连接的核苷组成并且包含与SEQ ID NO:2的核碱基1398-1424的等长部分互补的包含至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。

9.一种化合物，其包含经修饰的寡核苷酸，所述经修饰的寡核苷酸由12至30个连接的核苷组成并且包含与SEQ ID NO:2的核碱基1411-1440的等长部分互补的包含至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。

10.一种化合物，其包含经修饰的寡核苷酸，所述经修饰的寡核苷酸由12至30个连接的核苷组成并且包含与SEQ ID NO:2的核碱基1429-1481的等长部分互补的包含至少8、至少9、至少10、至少11、至少12、至少13、至少14、至少15、至少16、至少17、至少18、至少19或至少20个连续核碱基的核碱基序列。