[发明专利]一种编码胞浆羧肽酶类蛋白5的AGBL5核苷酸序列及其应用有效
| 申请号： | 202011479366.3 | 申请日： | 2020-12-15 |
| 公开（公告）号： | CN112481281B | 公开（公告）日： | 2022-07-15 |
| 发明（设计）人： | 李斌;任盛 | 申请（专利权）人： | 武汉纽福斯生物科技有限公司 |
| 主分类号： | C12N15/57 | 分类号： | C12N15/57;C12N9/48;C12N15/864;A61K48/00;A61P27/02;A61P9/10 |
| 代理公司： | 北京集佳知识产权代理有限公司 11227 | 代理人： | 刘猛 |
| 地址： | 430074 湖北省武汉市东湖新技术开发区高新大道666*** | 国省代码： | 湖北;42 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 一种 编码 羧肽酶 蛋白 agbl5 核苷酸 序列 及其 应用 | ||
1.一种编码胞浆羧肽酶类蛋白5的AGBL5核苷酸序列，其特征在于，
其序列如SEQ ID NO:3所示。
2.根据权利要求1所述核苷酸序列，其特征在于，所述核苷酸序列为cDNA序列。
3.权利要求1-2任意一项所述核苷酸序列在制备治疗AGBL5突变导致的眼部疾病的病毒载体或药物制剂中的应用，所述AGBL5突变导致的眼部疾病为AGBL5突变导致视网膜色素变性。
4.一种病毒载体，其特征在于，其包含有权利要求1-2任意一项所述核苷酸序列。
5.根据权利要求4所述病毒载体，其特征在于，所述病毒载体为腺相关病毒载体、慢病毒载体、逆转录病毒载体或腺病毒载体。
6.根据权利要求5所述病毒载体，其特征在于，所述腺相关病毒载体的血清型为AAV2野生型或AAV2/2.7M8。
7.根据权利要求4-6任意一项所述病毒载体，其特征在于，所述病毒载体由启动子CMV调控AGBL5蛋白的表达。
8.权利要求4-7任意一项所述病毒载体在制备治疗AGBL5突变导致的眼部疾病的药物制剂中的应用，
所述AGBL5突变导致的眼部疾病为AGBL5突变导致视网膜色素变性。
9.一种药物制剂，其特征在于，包含如权利要求1-2任一项所述的核苷酸序列或权利要求4-7任一项所述的病毒载体。
10.根据权利要求9所述的药物制剂，其特征在于，所述药物制剂为液体制剂。
11.根据权利要求9或10所述药物制剂，其特征在于，还包括药学上可接受的载体或赋形剂。
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