[发明专利]用于治疗帕金森病的AADC多核苷酸在审
| 申请号： | 202011500265.X | 申请日： | 2015-11-05 |
| 公开（公告）号： | CN112553229A | 公开（公告）日： | 2021-03-26 |
| 发明（设计）人： | R·科汀;A·P·凯尔斯;B·拉维纳 | 申请（专利权）人： | 沃雅戈治疗公司 |
| 主分类号： | C12N15/60 | 分类号： | C12N15/60;C12N7/01;C12N15/861;C12N15/864;A61K31/7088;A61K35/76;A61K35/761;A61K38/51;A61K48/00;A61P25/00;A61P25/16;A61P25/20 |
| 代理公司： | 隆天知识产权代理有限公司 72003 | 代理人： | 付文川;吴小瑛 |
| 地址： | 美国马*** | 国省代码： | 暂无信息 |
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| 摘要： | |||
| 搜索关键词： | 用于 治疗 帕金森病 aadc 多核苷酸 | ||
1.一种多核苷酸，其包含与SEQ ID NO:17至少95％同一的序列。
2.根据权利要求1所述的多核苷酸，其包含源自AAV2的5’反向末端重复(ITR)和3’ITR。
3.根据权利要求1所述的多核苷酸，其包含巨细胞病毒(CMV)序列区。
4.根据权利要求1所述的多核苷酸，其包含立即早期1(IE1)序列区。
5.根据权利要求1所述的多核苷酸，其包含人β珠蛋白(HB)序列区。
6.根据权利要求1所述的多核苷酸，其包含编码芳族L-氨基酸脱羧酶(AADC)或其异形体的长度为1440、1443或1449个核苷酸的多核苷酸序列。
7.根据权利要求6所述的多核苷酸，其中编码AADC或其异形体的多核苷酸序列的长度为1440个核苷酸。
8.根据权利要求1所述的多核苷酸，其包含多腺苷酸化信号序列区。
9.根据权利要求1所述的多核苷酸，其包含长度为507个核苷酸的CMV序列区，长度为166个核苷酸的IE1序列区，长度为400个核苷酸的HB序列区，长度为1440个核苷酸的编码AADC或其异形体的多核苷酸序列，和长度为477个核苷酸的多腺苷酸化信号序列区。
10.根据权利要求1所述的多核苷酸，其包含由SEQ ID NO:17的核苷酸1-141组成的5’ITR。
11.根据权利要求1所述的多核苷酸，其包含由SEQ ID NO:17的核苷酸3357-3497组成的3’ITR。
12.根据权利要求9所述的多核苷酸，其中5’ITR由SEQ ID NO:17的核苷酸1-141组成，3’ITR由SEQ ID NO:17的核苷酸3357-3497组成，或5’ITR由SEQ ID NO:17的核苷酸1-141组成且3’ITR由SEQ ID NO:17的核苷酸3357-3497组成。
13.一种重组腺相关病毒(rAAV)，其包含腺相关病毒(AAV)载体基因组和AAV衣壳，其中AAV载体基因组包含权利要求1所述的多核苷酸。
14.一种重组腺相关病毒(rAAV)，其包含腺相关病毒(AAV)载体基因组和AAV衣壳，其中AAV载体基因组包含权利要求12所述的多核苷酸。
15.根据权利要求13所述的rAAV，其中AAV衣壳是AAV2、AAV1、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、AAV9.47、AAV9(hu14)、AAV10、AAV11、AAV12、AAVrh8、AAVrh10、AAV-DJ或AAV-DJ8。
16.根据权利要求14所述的rAAV，其中AAV衣壳是AAV2、AAV1、AAV3、AAV4、AAV5、AAV6、AAV7、AAV8、AAV9、AAV9.47、AAV9(hu14)、AAV10、AAV11、AAV12、AAVrh8、AAVrh10、AAV-DJ或AAV-DJ8。
17.根据权利要求15所述的rAAV，其中AAV衣壳是AAV2。
18.根据权利要求16所述的rAAV，其中AAV衣壳是AAV2。
19.一种包含权利要求17所述的rAAV和药学上可接受的赋形剂的药物组合物。
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